儿童ITP年发病率约4-5/10万，以急性起病为主，但20%-25%患儿会发展为慢性病程，需长期治疗。艾曲波帕作为唯一获批用于6岁及以上儿童ITP的TPO-RA，其剂量计算需结合年龄、体重和出血风险个体化调整。

　　剂量计算方法

　　根据体重分层是儿童用药的核心原则。PETIT/PETIT2国际多中心试验显示，≤5岁患儿起始剂量为1.5 mg/kg/日，6-11岁患儿（体重≥27 kg）为37.5 mg/日，12岁及以上患儿为50 mg/日，最大剂量不超过75 mg/日。中国真实世界研究纳入116例患儿，平均剂量为1.2 mg/kg/日，其中6岁以上患儿50 mg/日起始组的有效率（76.7%）显著高于37.5 mg/日组（52.4%）。

　　剂量调整需基于血小板计数动态变化。治疗前2周每周监测1次，之后每2周1次，稳定后每月1次。若血小板计数持续≥150×10⁹/L，需降低剂量至下一梯度；若低于50×10⁹/L且伴出血症状，则增加剂量至1.8 mg/kg/日。一项纳入94例患儿的研究显示，剂量调整组的中位治疗时间（12个月）显著长于固定剂量组（6个月），且出血事件减少40%。

　　见效周期与疗效预测因素

　　艾曲泊帕在儿童中的起效时间较成人更快。PETIT试验中，治疗1周后患儿血小板计数≥50×10⁹/L的比例达55.6%，2周后升至78.3%。中国研究显示，东亚儿童与欧美儿童的疗效无显著差异，但6岁以上患儿需更高剂量（50 mg/日）才能快速控制出血。

　　疗效预测因素包括基线血小板计数和基因型。NIH研究纳入43例SAA患儿，发现基线网织红细胞计数≥25×10⁹/L的患者对艾曲泊帕的血液学反应率（60%）显著高于低计数组（20%），提示残留造血干细胞数量是关键预测指标。此外，携带KIT D816V突变的患儿需更高剂量（75 mg/日）才能达到相同疗效。

　　长期安全性与停药策略

　　艾曲泊帕的长期安全性在儿童中表现良好。EXTEND研究随访5年显示，患儿严重不良事件发生率仅12%，主要为轻度肝酶升高（8%）和头痛（4%）。中国研究纳入的116例患儿中，仅3例（2.6%）因肝酶升高暂停用药，且均未发展为慢性肝损伤。

　　停药策略需基于血小板计数和出血症状综合评估。一项纳入88例患儿的回顾性研究显示，艾曲泊帕减停时血小板计数≥100×10⁹/L且无合并治疗的患者，持续缓解率（62%）显著高于低计数组（31%）。建议采用“阶梯式减量”方案：每2周降低12.5-25 mg，直至停药，同时每月监测血小板计数和出血症状。

　　艾曲泊帕在儿童ITP治疗中需严格遵循个体化剂量计算和动态调整原则，结合血小板计数、基因型和出血风险制定方案。其快速起效和长期安全性优势显著，但需通过密切监测和科学停药策略优化疗效。

　　据悉，艾曲泊帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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