9月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来好消息，批准口服选择性MEK抑制剂Koselugo（selumetinib，司美替尼）的口服颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且存在症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者，此前其胶囊剂仅适用于2岁及以上患者。

　　此次口服颗粒剂获批并非偶然，是基于健康成人生物利用度研究，以及SPRINT Stratum I试验和SPRINKLE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05309668）中患者的暴露量匹配结果。研究显示，两种制剂暴露量相当，为疗效外推至更年轻患者提供了有力支撑。

　　Koselugo新型口服颗粒剂型有5毫克和7.5毫克两种规格。其服用方式有讲究，采用胶囊包装，需在制备后30分钟内打开，加入顺滑酸奶或果泥（如苹果、香蕉等）中服用，胶囊壳不可吞服，且不可添加到液体或与特定果汁、果泥混合。

　　在用药剂量上，胶囊或口服颗粒剂的推荐剂量基于体表面积，对于肝功能不全患者以及同时服用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者，需调整剂量。

　　同时，Koselugo的处方信息更新了警告和注意事项，涵盖心肌病、眼部毒性等多种风险，发生率更新纳入了更多儿科患者数据，未发现新的安全信号，为患儿用药安全提供了更全面的保障。

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