慢性肾脏病（CKD）引发的肾性贫血是透析患者面临的常见并发症，其传统治疗依赖注射用促红细胞生成素（ESA）和静脉铁剂，但频繁的医院就诊、注射疼痛及潜在的心血管风险，让患者长期承受身心双重负担。2024年，全球首款口服HIF-PH抑制剂Vafseo（Vadadustat）在美国获批，为透析患者提供了突破性的治疗选择。

　　Vafseo的核心优势在于其“口服便利性”。传统ESA需每周数次注射，而Vafseo每日仅需一次口服，无需冷藏保存，患者可自行在家服药，彻底摆脱了频繁往返医院的困扰。这一改变对行动不便或居住偏远的患者意义重大，更提升了治疗依从性。临床试验中，超90%的患者表示口服给药显著改善了生活质量，尤其是减少了因注射导致的焦虑和疼痛。

　　其作用机制模拟了高海拔环境下人体的自然适应反应：通过抑制缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH），稳定HIF-1α和HIF-2α转录因子，促进内源性促红细胞生成素（EPO）的生成，同时调节铁代谢相关基因表达，从根源上改善贫血。这种“生理性”刺激红细胞生成的方式，避免了外源性ESA可能引发的抗体产生和纯红细胞再生障碍性贫血风险。

　　安全性方面，Vafseo与ESA相当，但不良反应谱更优。常见副作用为轻度高血压和腹泻，通过剂量调整和对症处理即可控制。值得注意的是，Vafseo无需根据体重计算剂量，固定起始剂量（300mg/日）简化了治疗方案，尤其适合老年或合并症多的患者。

　　目前，Vafseo已在37个国家获批，包括美国、欧盟和日本。其适应症覆盖透析依赖性CKD患者，且在日本已扩展至非透析患者。随着全球医保覆盖范围的扩大，Vafseo正逐步成为肾性贫血的一线治疗选择，为患者带来“少打针、多自由”的治疗新体验。

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