莫洛替尼作为全球首个获批治疗贫血型骨髓纤维化的JAK抑制剂，通过同时抑制JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1），实现了对骨髓纤维化病理机制的精准调控。然而，其副作用管理需兼顾血小板减少、感染风险及长期用药的安全性。

　　血小板减少：

　　莫洛替尼通过抑制JAK2信号通路，可能干扰巨核细胞分化，导致血小板生成减少。患者常表现为皮肤瘀斑、鼻出血、月经量增多，严重时可诱发颅内出血。管理策略包括：

　　分级监测：治疗前及每周检测血小板计数，若<50×10⁹/L需暂停用药直至≥50×10⁹/L，恢复后以100mg/日重新起始；若再次发生需永久停药。

　　支持治疗：严重血小板减少（<25×10⁹/L）时，可输注血小板或使用促血小板生成素受体激动剂（如艾曲泊帕）。

　　剂量优化：一项回顾性研究显示，剂量从200mg/日调整至150mg/日后，血小板减少发生率从28%降至15%，且未影响疗效。

　　感染风险：

　　莫洛替尼通过抑制JAK信号通路，可能削弱T细胞和NK细胞功能，增加细菌感染（如肺炎、尿路感染）和病毒感染（如带状疱疹、乙肝再激活）风险。管理要点包括：

　　风险筛查：治疗前评估感染史，对既往有结核或肝炎病史患者进行病毒拷贝数监测。

　　预防性治疗：中性粒细胞<0.5×10⁹/L时，预防性使用左氧氟沙星或复方磺胺甲噁唑；对乙肝表面抗原阳性患者，治疗前启动抗病毒治疗（如恩替卡韦）。

　　症状监测：出现发热、咳嗽、尿频需立即检测炎症指标（如CRP、PCT），必要时进行血培养或尿培养。

　　长期用药注意事项：

　　莫洛替尼的长期使用可能引发肝功能异常、心血管事件及继发恶性肿瘤。管理策略包括：

　　肝功能监测：治疗前及每3个月检测ALT/AST，若>3倍正常上限需暂停用药，恢复后以150mg/日重新起始；严重肝功能损害（Child-Pugh C级）患者起始剂量调整为150mg/日。

　　心血管评估：治疗前检测心电图，QTc间期>500ms者禁用；治疗期间监测电解质，纠正低钾血症和低镁血症。

　　肿瘤监测：每年进行全身CT扫描，对出现新发肿块或体重下降>10%的患者，需进行活检排除继发恶性肿瘤。

　　据悉，莫洛替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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