骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维组织异常增生、正常造血功能受损为特征的骨髓增殖性肿瘤，可分为原发性MF（PMF）和继发性MF（SMF，继发于PV或ET）。患者常出现贫血、脾脏肿大、乏力等症状，晚期可能转化为急性白血病，自然病程仅3-5年。传统治疗手段（如羟基脲、干扰素）仅能缓解症状，无法有效改善贫血或缩小脾脏体积；JAK抑制剂（如鲁索替尼）虽能缩小脾脏，但可能加重贫血，导致输血依赖增加。因此，贫血型MF患者长期缺乏针对性治疗方案。

　　作用机制：

　　莫洛替尼通过同时抑制JAK1/JAK2和激活素A受体1型（ACVR1），实现了对骨髓纤维化病理机制的精准调控：

　　JAK1/JAK2抑制：JAK1和JAK2是驱动骨髓纤维化的核心激酶，其异常激活导致JAK-STAT信号通路过度活化，促进纤维母细胞增殖、胶原沉积及炎性细胞因子（如IL-6、TNF-α）释放。莫洛替尼通过与JAK1/JAK2的ATP结合位点结合，阻断其磷酸化过程，从而抑制下游STAT蛋白的激活，减少纤维化进展及炎症反应。

　　ACVR1抑制：ACVR1是铁调素（hepcidin）合成的关键调控因子。铁调素通过结合并降解膜铁转运蛋白（ferroportin），抑制肠道铁吸收及巨噬细胞铁释放，导致循环铁减少及红细胞生成受阻。莫洛替尼通过抑制ACVR1活性，降低铁调素水平，促进铁从细胞内释放入血，同时刺激促红细胞生成素（EPO）分泌，从而改善贫血症状。多项临床试验验证了莫洛替尼在贫血型MF治疗中的显著优势。

　　莫洛替尼作为全球首个获批用于贫血型MF的靶向药物，其独特优势体现在：

　　针对性改善贫血：通过ACVR1抑制降低铁调素水平，直接解决传统JAK抑制剂无法有效改善贫血的难题。

　　减少输血依赖：临床试验显示，莫洛替尼可显著降低患者输血需求，减轻输血相关风险（如铁过载、感染）及经济负担。

　　脾脏缩小与症状缓解：通过JAK1/JAK2抑制缩小脾脏体积，缓解因脾脏肿大引起的压迫症状（如腹胀、早饱感），同时改善全身症状（如乏力、盗汗）。

　　安全性可控：尽管存在血小板减少、感染等不良反应，但通过剂量调整及监测管理，多数患者可耐受长期治疗，生活质量显著提升。

　　莫洛替尼的获批，标志着贫血型MF治疗进入靶向精准时代，为患者提供了更优的治疗选择，也为临床医生根据患者具体情况（如贫血程度、脾脏肿大、既往治疗史）制定个体化方案提供了科学依据。

　　据悉，莫洛替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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