莫洛替尼（商品名Ojjaara）作为一款新型靶向药物，其核心适应症聚焦于成人中危或高危原发性骨髓纤维化（MF），以及继发于真性红细胞增多症（PV）或原发性血小板增多症（ET）的骨髓纤维化合并贫血患者。这类疾病以骨髓纤维组织异常增生、正常造血功能受损为特征，患者常伴随贫血、脾脏肿大等症状，生活质量严重下降。莫洛替尼的获批，为这一群体提供了全球首个针对贫血症状的靶向治疗方案，填补了传统治疗手段在改善贫血方面的空白。

　　莫洛替尼的推荐剂量为每日口服200毫克，可与食物同服或空腹服用，但需整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼。这一设计旨在确保药物在胃肠道的稳定释放，避免因药物结构破坏影响疗效或增加不良反应风险。若患者漏服一剂，无需补服，次日按原定时间继续服用即可，避免因剂量叠加引发风险。

　　特殊人群：

　　肝功能损害患者：严重肝功能损害（Child-Pugh C级）患者需将起始剂量减至150毫克每日一次，以降低药物代谢负担；轻度或中度肝功能损害（Child-Pugh A/B级）患者则无需调整剂量，但需定期监测肝功能指标。

　　不良反应调整：若患者出现血小板减少，需每日剂量减少50毫克；若降至<20×10⁹/L，则需中断治疗，待血小板恢复至50×10⁹/L后，以原剂量减50毫克重启。中性粒细胞减少患者需中断治疗，待指标恢复至安全范围后以原剂量减50毫克重启，若复发则永久停药。

　　副作用：全面监测与动态管理

　　莫洛替尼的常见副作用（发生率≥20%）包括血小板减少、出血、细菌感染、乏力、头晕、腹泻和恶心。这些副作用多与药物对骨髓造血功能、免疫系统及胃肠道的抑制作用相关，但多数症状较轻，可通过对症支持治疗缓解。

　　严重不良反应需高度警惕：

　　感染风险：13%的患者发生严重感染（如细菌性肺炎、败血症），38%出现轻度感染。用药前需排除活动性感染，治疗期间定期监测感染体征，必要时暂停用药并给予抗感染治疗。

　　血液学毒性：血小板减少和中性粒细胞减少是主要风险，需通过定期全血细胞计数（CBC）监测及时调整剂量。

　　肝毒性：23%和24%的患者分别出现新发或加重的ALT和AST升高，3级和4级转氨酶升高的发生率分别为1%和0.5%。用药前及治疗首6个月每月检测肝功能，随后根据临床需要监测。

　　其他风险：包括主要不良心血管事件（MACE）、血栓形成及继发恶性肿瘤，需在用药前评估患者心血管风险、血栓史及恶性肿瘤病史，用药期间密切监测相关症状。

　　据悉，莫洛替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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