玛伐凯泰作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗带来了革命性突破。其独特的作用机制和显著的临床疗效，使其成为该领域的重要治疗手段。

　　功效与作用机制

　　玛伐凯泰通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成，从而降低心肌收缩力并改善舒张功能。这一机制直接针对oHCM的核心病理生理过程——心肌过度收缩和舒张受限，有效减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，缓解呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。

　　适用人群

　　玛伐凯泰的适应症为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性HCM成人患者。具体包括：

　　使用β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂（如地尔硫䓬）后，静息或激发后LVOT压差≥30mmHg且症状未缓解的患者；

　　因药物副作用或禁忌症无法耐受传统治疗的患者；

　　拒绝或不适合室间隔减容术（如酒精消融或外科切除）的患者。

　　临床应用指南

　　剂量调整：玛伐凯泰的起始剂量为2.5mg每日一次，根据LVOT压差和耐受性每2-4周逐步调整至最大剂量10mg每日一次。调整期间需密切监测心电图和血压。

　　疗效评估：治疗30周后，若LVOT压差较基线降低≥30mmHg且NYHA心功能分级改善≥1级，可视为有效。若疗效不佳，需重新评估诊断或排除非肌小节蛋白基因变异导致的心肌肥厚。

　　药物相互作用：玛伐凯泰主要经CYP2C19代谢，与强效CYP2C19抑制剂（如奥美拉唑）联用时需减量，与诱导剂（如利福平）联用时需增量。避免与丙吡胺、雷诺嗪等负性肌力药物合用。

　　特殊人群用药：

　　老年人：≥65岁患者无需调整剂量，但需加强肾功能监测。

　　肝肾功能损害：轻度肝肾功能损害患者无需调整剂量，中重度患者缺乏数据支持，需谨慎使用。

　　妊娠/哺乳期：妊娠期女性可能危害胎儿，需权衡利弊；哺乳期使用数据不明确，建议暂停哺乳。

　　长期管理：玛伐凯泰需长期使用以维持疗效。若患者LVOT压差＜30mmHg且症状稳定，可尝试逐步减少传统治疗药物剂量，但需密切随访。

　　禁忌症

　　以下情况禁用玛伐凯泰：

　　左心室射血分数（LVEF）＜55%；

　　非肌小节蛋白基因变异导致的心肌肥厚（如法布雷病、淀粉样变）；

　　严重肝功能损害（Child-Pugh C级）；

　　对药物成分过敏。

　　玛伐凯泰的出现，为oHCM患者提供了除传统药物和手术外的新选择。其精准的作用机制和良好的安全性，使其成为该领域治疗的重要里程碑。

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