外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组异质性极强的非霍奇金淋巴瘤，其治疗长期面临复发率高、生存期短的困境。传统化疗方案虽能带来短期缓解，但五年生存率不足30%，且复发后治疗选择有限。2009年，普拉曲沙（富洛特®，Folotyn）作为首个针对复发/难治性PTCL（R/R PTCL）的靶向药物获美国FDA加速批准上市，其疗效与安全性数据主要基于II期PROPEL研究，而黏膜炎作为其最常见的不良反应，直接影响患者治疗依从性与生活质量。

　　PROPEL研究：客观缓解率的里程碑突破

　　PROPEL研究是一项多中心、开放标签的II期临床试验，纳入111例经至少一次化疗失败的R/R PTCL患者，接受普拉曲沙单药治疗（30 mg/m²，每8-10周静脉注射，同时补充维生素B12和叶酸）。研究结果显示，患者客观缓解率（ORR）达29%，其中完全缓解（CR）率11%，部分缓解（PR）率18%，中位缓解持续时间（DOR）为10.1个月。这一数据显著优于历史对照组（传统化疗ORR约10%-15%），成为FDA批准普拉曲沙的核心依据。

　　进一步亚组分析显示，不同病理亚型患者疗效存在差异：间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）患者ORR达34%，血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）患者ORR为27%，而外周T细胞淋巴瘤-非特指型（PTCL-NOS）患者ORR为22%。这种差异可能与不同亚型的分子生物学特征相关，提示普拉曲沙在特定亚型中更具治疗潜力。

　　中国数据：疗效与安全性的本土验证

　　尽管PROPEL研究纳入的亚洲患者较少，但后续中国注册研究提供了更贴近本土人群的数据。一项纳入128例中国R/R PTCL患者的注册研究显示，普拉曲沙单药治疗的ORR达52%，中位无进展生存期（PFS）为4.8个月，显著优于PROPEL研究中的29%和3.5个月。这一差异可能与患者基线特征（如亚洲患者对叶酸代谢抑制剂的敏感性更高）及研究设计（如更严格的剂量调整标准）有关。

　　安全性方面，中国研究显示，3级及以上黏膜炎发生率为24%，血小板减少为31%，中性粒细胞减少为20%，与PROPEL研究（黏膜炎21%、血小板减少32%、中性粒细胞减少20%）基本一致。值得注意的是，中国研究通过优化支持治疗（如提前使用口腔护理凝胶、调整给药间隔），将黏膜炎导致的治疗中断率从PROPEL研究的15%降至8%，显著提升了治疗耐受性。

　　黏膜炎管理：从预防到治疗的全程策略

　　黏膜炎是普拉曲沙治疗中最常见的不良反应，其发生与药物对快速分裂的口腔黏膜上皮细胞的直接毒性相关。PROPEL研究中，21%的患者出现3级及以上黏膜炎，导致15%的患者需暂停治疗。为降低黏膜炎风险，临床实践中形成了一套标准化管理方案：

　　预防性措施：

　　口腔护理：治疗前1周开始使用软毛牙刷轻柔刷牙，每日2次；饭后用生理盐水或医用漱口水（不含酒精）含漱30秒；避免使用含十二烷基硫酸钠（SLS）的牙膏。

　　营养支持：治疗期间增加维生素B族和维生素C摄入（如口服复合维生素片），每日饮水量保持1500-2000毫升，唾液分泌减少时可咀嚼无糖口香糖刺激分泌。

　　药物干预：治疗前10天开始口服叶酸（1.0-1.25 mg/日），每8-10周肌肉注射维生素B12（1 mg），以降低药物对正常细胞的毒性。

　　治疗性措施：

　　局部用药：1级黏膜炎（疼痛性红斑）可局部涂抹医用蜂蜜或重组人表皮生长因子凝胶；2级黏膜炎（溃疡）需使用利多卡因凝胶缓解疼痛，并避免进食过热、辛辣食物；3级及以上黏膜炎需暂停普拉曲沙治疗，直至黏膜愈合至≤1级。

　　全身治疗：严重黏膜炎（伴发热或无法进食）需联合抗生素（如阿莫西林克拉维酸钾）预防感染，并给予静脉营养支持。

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