药品名称

　　通用名：培吉精氨酸酶；

　　商品名：Loargys；

　　英文名称：pegzilarginase

　　适应症

　　用于治疗 2 岁及以上儿童及成人精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症，需联合限制膳食蛋白质摄入等个体化疾病管理措施

　　用法用量

　　给药方式

　　可静脉输注或皮下注射，两种途径剂量相同；初始治疗建议静脉输注，最早 8 周后可转为皮下注射

　　推荐剂量

　　起始剂量：每周 1 次，每次 0.1mg/kg，按患者实际体重计算剂量调整：治疗 4 周后监测给药前血浆精氨酸水平，连续两次测量值<50μmol>150μmol/L，每周剂量加 0.05mg/kg；最大推荐剂量 0.2mg/kg/ 周

　　监测要求

　　治疗前测基线血浆精氨酸浓度；剂量调整后 2 周内每周监测，目标维持血浆精氨酸水平 40-115μmol/L

　　禁忌

　　对 pegzilarginase 或本品任何辅料过敏者禁用

　　注意事项

　　治疗需由遗传性代谢疾病管理经验的医生启动并监督

　　首次给药应在具备心肺复苏设备的医疗环境中进行，警惕过敏反应

　　治疗前可考虑预防性使用抗组胺药降低过敏风险

　　需联合低蛋白饮食、必需氨基酸补充及其他对症治疗

　　皮下注射需经专业培训，且完成至少 8 周静脉治疗、过敏风险评估为低后方可实施European Medicines Agency不良反应

　　常见不良反应

　　注射部位反应（13.6%）、过敏反应（12.5%），多为轻至中度

　　其他不良反应

　　头痛、恶心、疲劳、发热、关节痛、肌痛等，通常可耐受

　　药理作用

　　pegzilarginase 为钴取代型重组人精氨酸酶 - 1，经聚乙二醇修饰延长半衰期；可替代体内缺失的精氨酸酶 1，将血浆精氨酸分解为尿素和鸟氨酸，快速持续降低精氨酸及毒性代谢物水平，纠正代谢失衡

　　药代动力学

　　静脉给药后血浆半衰期约 50 小时；皮下注射生物利用度良好，药代动力学特征与静脉给药相似

　　特殊人群用药

　　儿童

　　2 岁及以上儿童可使用，剂量按体重计算

　　老年

　　尚无充分数据，需在医生指导下使用

　　孕妇及哺乳期

　　尚无人类数据，仅在获益大于风险时使用；哺乳期不推荐使用

　　药物相互作用

　　尚未开展正式药物相互作用研究；与其他降低血氨药物联用需监测血氨及精氨酸水平

　　贮藏

　　2-8℃冷藏，不可冷冻；避光保存；配制后 24 小时内使用

　　包装

　　注射 / 输注溶液，5mg/ml，单剂量小瓶

　　有效期

　　详见药品包装

　　批准文号

　　详见药品包装

　　生产企业

　　ImmedicaPharmaAB（瑞典）

　　据悉，Loargys已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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