【药品名称】

　　通用名称：tividenofuspalfa-eknm

　　注射液商品名称：Avlayah

　　【适应症】用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPSII）的神经系统症状。适用人群：体重≥5kg、尚未出现严重神经功能障碍的症状前或有症状的儿童患者。本品为加速批准适应症，基于脑脊液硫酸乙酰肝素（CSFHS）水平降低获批，持续批准取决于验证性试验的临床获益证实。

　　【使用限制】不建议与其他艾杜糖-2-硫酸酯酶替代疗法联合使用。

　　【作用机制】亨特综合征因艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏，致糖胺聚糖（GAG）在全身（含中枢神经系统）蓄积，引发多器官损伤与神经退行性变。Avlayah由IDS酶与转铁蛋白受体（TfR）结合结构域融合而成。通过受体介导跨血脑屏障转运，将IDS递送至外周组织与中枢神经系统。在溶酶体内，IDS催化GAG降解，减少硫酸乙酰肝素（HS）、硫酸皮肤素（DS）蓄积，改善神经与外周病变。

　　【用法用量】

　　1.给药前准备

　　必须在具备过敏反应（含过敏性休克）救治能力的医疗机构，由熟悉亨特综合征与酶替代治疗的医师监督给药。

　　治疗前预防性用药：可予抗组胺药、退热药或糖皮质激素，降低输液反应风险。

　　治疗前检测基线血红蛋白、肝肾功能、尿常规。

　　2.推荐剂量（静脉输注）

　　起始剂量：3mg/kg，每周1次。

　　剂量递增：每剂量水平至少维持4周，逐步递增至维持剂量。

　　维持剂量：15mg/kg，每周1次。

　　3.配制与输注

　　复溶：150mg规格用5mL无菌注射用水复溶，浓度30mg/mL。

　　稀释：复溶液用0.9%氯化钠注射液稀释至1mg/mL，终体积50–250mL。

　　输注：初始剂量输注时间≥4小时；耐受良好后，维持剂量可缩短至≥2小时。

　　严禁与其他药物经同一管路输注。

　　4.剂量调整

　　严重超敏反应/过敏性休克：立即停药，永久禁用。

　　3级及以上输液相关反应：暂停输注，对症处理；恢复后减半剂量重启，严密监测。

　　贫血（Hb＜80g/L）：暂停治疗，纠正贫血后减量重启。

　　膜性肾病/蛋白尿：尿蛋白＞2+需评估，确诊肾病者停药。

　　【禁忌】对tividenofuspalfa-eknm或辅料严重过敏者禁用。

　　【警告与注意事项】

　　1.严重超敏反应（黑框警告）

　　可致过敏性休克、喉头水肿、血压骤降。输注全程监测生命体征，备肾上腺素、糖皮质激素、抗组胺药与复苏设备。

　　2.输液相关反应

　　常见发热、皮疹、呼吸困难、恶心、高血压。减慢输注速度或暂停可缓解，必要时对症处理。

　　3.血液毒性

　　可致轻至中度贫血。治疗前、治疗3个月及后续定期监测血红蛋白，必要时干预。

　　4.肾脏毒性

　　有膜性肾病风险。每月监测尿常规、肾功能，出现蛋白尿及时评估。

　　5.特殊人群

　　妊娠/哺乳期：禁用；育龄期用药期间及停药后3个月需有效避孕。

　　体重＜5kg儿童：安全性与有效性未确立，不推荐使用。

　　肝肾功能不全：轻度不全无需调整；中重度不全慎用，严密监测。

　　【不良反应】

　　常见不良反应（发生率≥10%）

　　上呼吸道感染、耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹、头痛、荨麻疹、鼻充血。

　　少见严重不良反应（发生率＜5%）

　　过敏性休克、严重输液反应、膜性肾病、血小板减少、肝功能异常。

　　【临床研究数据】国际多中心Ⅰ/Ⅱ期研究（n=47，年龄3个月–13岁）：

　　脑脊液HS：治疗24周，平均降低91%；93%患者降至正常上限以下。

　　尿液GAG：平均降低68%，外周组织蓄积显著改善。

　　适应性行为：治疗48周，Vineland适应行为评分较基线提升12.3分，认知与运动发育稳定。

　　安全性：治疗相关不良事件多为1–2级，3级以上仅8.5%，无治疗相关死亡。

　　【药物相互作用】

　　避免与其他IDS酶替代疗法联用，增加毒性风险。

　　与免疫抑制剂联用可能增加感染风险，需严密监测。

　　与肾毒性药物（如氨基糖苷类、NSAIDs）联用，加重肾损伤，避免合用。

　　【规格】150mg/瓶，单剂量冻干粉针。

　　【贮藏】避光，2–8℃冷藏，不可冷冻。复溶后24小时内使用。

　　【包装】1瓶/盒。

　　【有效期】24个月。

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