软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良形式。在过去24个月里，一种新的治疗方法（伏索利肽）现已上市，其通过每日皮下注射的方式，促进软骨内骨化过程，进而改善患者骨骼生长。虽然已有研究表明，软骨发育不全儿童接受伏索利肽注射后，年均生长速度得到显著提升，但目前关于该治疗方案对患者功能变化及自我护理独立性的相关研究信息尚较为匮乏。

　　在此，我们介绍1例5岁软骨发育不全男孩的临床案例，该患儿接受了为期12个月的伏索利肽注射治疗。我们采用儿童功能独立性测量（WeeFIM）量表，对其治疗期间的功能表现进行系统评估。评估结果显示，与同龄软骨发育不全患者相比，该患儿的功能独立性水平略高；且其独立能力的提升速度，是此前一项监测软骨发育不全儿童接受12个月伏索利肽治疗后独立性变化的研究中所记录速度的两倍。

　　进一步将该患儿的WeeFIM评分变化，与4至5岁年龄段、12个月内正常中等身高儿童的WeeFIM规范数据进行对比发现：该患儿的WeeFIM总得分变化及自我照顾领域得分变化，几乎是正常中等身高儿童的三倍；而行动能力领域得分变化更是达到正常中等身高儿童的九倍，这一结果表明其独立能力获得了快速发展与提升。

　　我们的研究发现提示，软骨发育不全儿童接受伏索利肽治疗以促进骨骼生长的同时，可能有助于显著改善其功能独立性，为该药物在软骨发育不全症综合治疗中的价值提供了新的临床视角。

　　伏索利肽在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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