芦可替尼Ruxolitinib,主要用于治疗哪些血液系统相关疾病?
芦可替尼(Ruxolitinib,商品名捷恪卫)为JAK1/JAK2抑制剂,主要用于血液系统增殖性疾病及移植并发症。
一、骨髓纤维化(MF)
原发性骨髓纤维化(PMF):成人中危或高危PMF,表现为骨髓纤维化、脾肿大、贫血、乏力、盗汗、体重下降。
继发性骨髓纤维化:真性红细胞增多症继发MF(PPV-MF)、原发性血小板增多症继发MF(PET-MF)。
治疗目标:缩小脾脏体积、改善全身症状、延长生存期、提高生活质量。

二、真性红细胞增多症(PV)
适应症:成人PV对羟基脲耐药或不耐受,控制血细胞比容<45%、缩小脾脏、缓解瘙痒、头痛、头晕等症状。
疾病特点:PV为造血干细胞克隆性疾病,红细胞异常增多,JAK2V617F突变率>95%。
三、原发性血小板增多症(ET)
适应症:ET继发骨髓纤维化,用于脾肿大及相关症状;ET一线治疗耐药后,控制血小板计数、预防血栓/出血并发症。
疾病特点:血小板显著增多,JAK2V617F、CALR、MPL基因突变驱动。
四、移植物抗宿主病(GVHD)
急性GVHD(aGVHD):12岁及以上,异基因造血干细胞移植后激素难治性aGVHD,累及皮肤、胃肠道、肝脏。
慢性GVHD(cGVHD):12岁及以上,激素或其他系统治疗应答不充分cGVHD,为移植后非复发死亡主要原因。
五、其他血液系统疾病(超说明书)
慢性嗜酸性粒细胞白血病:JAK2突变阳性,控制嗜酸性粒细胞计数、改善组织浸润症状。
系统性肥大细胞增多症:抑制肥大细胞增殖,缓解瘙痒、腹痛、骨痛。
六、作用机制与疗效
芦可替尼抑制JAK1/JAK2,阻断JAK-STAT通路,抑制异常造血细胞增殖、促炎因子释放,改善骨髓微环境。MF患者治疗后脾缩小≥35%比例42%,症状改善率>50%;PV患者97%维持血细胞比容正常;GVHD患者缓解率显著提高。
芦可替尼主要治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症继发纤维化、激素难治性急慢性GVHD,为血液系统增殖性疾病及移植并发症的核心靶向药物,疗效确切,不良反应可控。

芦可替尼在全球多个国家已上市,海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。
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