贝祖替凡（Belzutifan，WELIREG®）为全球首个口服HIF-2α抑制剂，2021年获FDA批准，2025年5月中国商业上市，用于VHL病相关肿瘤及晚期透明细胞肾细胞癌。

　　VHL病相关肿瘤用于无需立即手术的成人VHL病相关肿瘤，包括不可切除肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤；为VHL病全身靶向治疗唯一标准药物。

　　晚期透明细胞肾细胞癌（后线）用于既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂及至少2种VEGF靶向治疗进展的晚期透明细胞肾细胞癌。

　　用法用量标准剂量120mg每日一次，口服，随餐或空腹均可；持续治疗至疾病进展或不可耐受毒性，无需化疗，居家长期治疗。

　　优势

　　首创HIF-2α靶点，机制独特精准靶向VHL-HIF-2α通路，阻断HIF-2α与HIF-1β二聚化，抑制下游VEGF、PDGF等致癌基因表达；为全球首个且唯一获批的HIF-2α抑制剂，填补VHL病无特效靶向药空白默沙东(中国)投资有限公司。

　　VHL病疗效突出，长期控制多发肿瘤VHL病为罕见遗传病，患者易多发肿瘤且反复手术；贝祖替凡可同时控制肾、中枢神经、胰腺多部位肿瘤生长，显著减少手术次数与创伤，改善生活质量。

　　晚期肾细胞癌后线有效，突破耐药瓶颈针对PD-1/PD-L1及VEGF抑制剂耐药患者，仍有25%客观缓解率，为后线治疗提供新方案，突破传统抗血管靶向药耐药局限。

　　口服便捷，安全性可控每日一次口服，居家治疗，依从性高；常见不良反应为贫血、疲劳、头晕、低血糖，多为轻中度，定期监测血常规、血糖可管理，无严重累积毒性。

　　填补罕见病治疗空白，指南优先推荐NCCN、CSCO指南1类推荐用于VHL病相关肿瘤，为罕见病精准治疗典范，解决VHL病患者反复手术的临床困境。

　　据悉，贝祖替凡已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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