菲图西兰（fitusiran，商品名Qfitlia）是全球首款获批的抗凝血酶降低型siRNA疗法，由AlnylamPharmaceuticals研发，2025年3月获FDA批准，用于12岁及以上血友病A/B患者的常规预防治疗，无论是否存在因子抑制剂。

　　分子作用机制为双链siRNA介导的抗凝血酶mRNA降解。菲图西兰经皮下注射后，被肝细胞摄取，通过RNA干扰机制特异性结合抗凝血酶（AT）的mRNA（SERPINC1基因编码），诱导mRNA降解，阻断抗凝血酶蛋白合成，降低血浆抗凝血酶活性。抗凝血酶是体内主要凝血酶抑制剂，可抑制凝血酶及活化凝血因子X、IX、XI、XII活性，维持凝血与抗凝平衡。血友病患者因凝血因子VIII或IX缺乏，凝血酶生成不足，导致出血倾向；菲图西兰通过降低抗凝血酶水平，解除其对凝血酶的抑制，增强内源性凝血酶生成能力，恢复止血平衡。

　　止血平衡调控体现为抗凝血酶活性与凝血酶生成的负相关关系。临床研究显示，菲图西兰可剂量依赖性降低抗凝血酶活性，Ⅰ期临床试验中，每月皮下注射50mg或80mg，抗凝血酶活性较基线降低82.0%至87.4%，凝血酶生成显著增加。Ⅲ期研究证实，抗凝血酶活性维持在15%至35%时，年化出血率降低超90%，且不受因子抑制剂影响，适用于传统替代治疗无效的患者。该机制不依赖外源性凝血因子补充，避免了因子抑制剂的干扰，实现对血友病A/B全人群的覆盖。

　　技术优势在于长效靶向与稳态调控。菲图西兰皮下注射后，抗凝血酶活性2至3个月达稳态，维持15%至35%的目标范围，每2至3个月给药一次，全年仅需6至8次注射，显著提升依从性。其作用机制精准靶向肝细胞抗凝血酶合成，不影响其他凝血因子，平衡止血功能，降低出血频率的同时，通过严格监测抗凝血酶活性，规避血栓风险。

　　菲图西兰通过RNA干扰技术靶向抑制抗凝血酶生成，重建血友病患者止血平衡，为传统治疗无效的患者提供新方案，其作用机制的创新性与临床价值已获全球权威机构认可。

　　据悉，菲图西兰已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。