芦可替尼（Ruxolitinib，商品名Jakafi/捷恪卫）为口服选择性JAK1/JAK2酪氨酸激酶抑制剂，2011年FDA批准，2017年中国获批。

　　一、作用机制

　　JAK-STAT通路异常激活为骨髓增殖性肿瘤（MPN）核心发病机制，JAK2V617F突变最常见。芦可替尼高选择性抑制JAK1/JAK2，竞争性结合ATP结合位点，阻断JAK磷酸化及下游STAT激活，抑制异常造血细胞增殖、促炎细胞因子分泌，缩小脾脏、改善全身症状。对JAK3选择性低130倍，减少免疫抑制风险。

　　二、核心临床应用

　　骨髓纤维化（MF）：成人中高危原发性MF、真性红细胞增多症继发MF、原发性血小板增多症继发MF，用于脾肿大及盗汗、乏力、瘙痒等症状。COMFORT-I/II研究显示，治疗48周脾缩小≥35%比例42%，症状改善率＞50%，中位生存期延长。

　　真性红细胞增多症（PV）：成人PV对羟基脲耐药或不耐受，控制血细胞比容、缩小脾脏、改善症状。RESPONSE研究证实，97%患者维持血细胞比容＜45%，脾缩小≥35%比例60%。

　　移植物抗宿主病（GVHD）：12岁及以上成人与儿童激素难治性急性/慢性GVHD。REACH2/3研究显示，慢性GVHD治疗24周总缓解率49.7%，显著优于对照组。

　　三、用法用量

　　骨髓纤维化：血小板≥200×10⁹/L，20mg每日2次；100–199×10⁹/L，15mg每日2次；50–99×10⁹/L，5mg每日2次。

　　真性红细胞增多症：10mg每日2次，根据血细胞比容调整。

　　移植物抗宿主病：10mg每日2次。

　　肝肾功能不全：中度肝肾功能不全减量50%；重度慎用，监测血象。

　　四、不良反应与管理

　　血液学毒性：贫血（82.4%）、血小板减少（69.8%）、中性粒细胞减少（16.6%），剂量相关，可通过减量或输血纠正。

　　非血液学毒性：挫伤（21.6%）、头晕（15.3%）、头痛（14.0%）、转氨酶升高（27.2%）、高胆固醇血症（16.9%）。

　　感染风险：细菌、真菌、病毒感染，治疗前排查结核，监测HBV载量。

　　五、结论

　　芦可替尼为全球首个骨髓纤维化靶向药，通过抑制JAK1/JAK2阻断异常信号通路，核心用于骨髓纤维化、真性红细胞增多症、激素难治性GVHD。临床获益包括缩小脾脏、改善症状、延长生存期，不良反应可控，为JAK通路靶向治疗核心药物。

　　芦可替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。