普拉替尼英文名称Pralsetinib，商品名普吉华，研发代号BLU-667，是全球第二款高选择性口服RET酪氨酸激酶小分子抑制剂，2020年9月获美国FDA加速批准上市，2021年3月经国家药品监督管理局批准在国内上市。

　　普拉替尼研发核心目标是解决RET基因异常驱动肿瘤缺乏精准靶向药物的临床难题，区别于卡博替尼、凡德他尼等传统多激酶抑制剂，本品仅高度特异性结合RET激酶结构域，对VEGFR、c-KIT、EGFR等其他激酶抑制作用极微弱，大幅降低广谱多靶点药物带来的手足皮肤反应、重度蛋白尿、消化道穿孔等严重脱靶毒性，是国内首个同时获批肺癌、甲状腺癌两大瘤种多类RET变异亚型的精准靶向处方药，纳入2025年国家医保乙类谈判药品，医保报销范围严格限定说明书登记恶性肿瘤适应症。

　　RET基因异常分为RET基因融合、RET体细胞激活点突变两类致癌变异，普拉替尼对两类变异均具备强效抑制活性，临床获批恶性肿瘤全部要求经合规伴随诊断试剂盒证实存在RET阳性变异，无基因检测阳性结果不可使用本品，国内官方批准适用恶性肿瘤分为三大类，覆盖成人及12周岁以上青少年患者，每类肿瘤对应明确适用人群与治疗前提。第一类为局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者，该适应症无既往治疗限制，无论患者仅接受单纯化疗、化疗联合免疫、免疫单药多线治疗失败，还是初治未经过全身系统治疗，均可一线或后线使用普拉替尼。RET融合在全部非小细胞肺癌人群中发生率约1%至2%，常见融合伴侣基因为KIF5B、CCDC6，传统化疗客观缓解率不足30%，免疫单药有效率更低，ARROW临床数据显示普拉替尼一线治疗该类肺癌客观缓解率77.6%，既往经含铂化疗患者客观缓解率63.1%，同时药物可透过血脑屏障，针对合并脑转移患者颅内病灶客观缓解率56%，能够控制肺部原发病灶与颅内转移灶同步进展，被CSCO指南列为Ⅰ级1类推荐治疗方案。

　　第二类为需要接受系统性全身治疗的晚期、转移性RET突变型甲状腺髓样癌，适用人群包含成人以及12周岁以上青少年患者。甲状腺髓样癌驱动突变以RET体细胞点突变为主，最常见M918T突变，占全部晚期髓样癌60%以上，该肿瘤对化疗、放射性碘治疗均不敏感，既往无有效全身治疗手段。普拉替尼针对初治RET突变甲状腺髓样癌客观缓解率74%，既往多线治疗失败患者缓解率仍可达60%，中位缓解持续时间超过22个月，可显著缩小颈部淋巴结、肺、肝脏远处转移病灶，降低降钙素、癌胚抗原肿瘤标志物水平，延缓肿瘤进展延长患者总生存期，国内药品说明书明确将该类肿瘤列为核心获批适应症。

　　第三类为放射性碘难治的晚期、转移性RET融合阳性甲状腺癌，适用成人与12周岁以上青少年患者，包含甲状腺乳头状癌、滤泡状甲状腺癌两类病理亚型。放射性碘难治判定标准为规范放射性碘治疗后病灶无摄碘、治疗后短期内出现疾病进展，此类患者化疗、免疫治疗临床获益极低，普拉替尼可稳定控制颈部局部病灶与全身远处转移，改善吞咽困难、气道压迫、骨痛等肿瘤相关症状，为无法从碘治疗获益患者提供长效口服靶向治疗选择。

　　除国内三大获批恶性肿瘤外，美国FDA同步批准普拉替尼用于携带RET基因融合的多种晚期罕见实体瘤，包含胆管癌、胰腺癌、结直肠癌、软组织肉瘤等成人患者，该拓展适应症仅收录于海外药品标签，未通过中国NMPA注册审批，国内临床不可常规推荐使用，仅允许符合条件患者参与合规临床试验。本品用药人群存在明确年龄限制，12周岁以下儿童无完整安全有效性数据，不推荐常规使用，2周岁以下婴幼儿无临床研究支撑，禁止用药。

　　从药品定位区分，普拉替尼属于抗肿瘤精准靶向处方药，不可作为化疗辅助药物、预防性用药，仅针对存在RET驱动变异的晚期转移恶性肿瘤，无法用于早期肿瘤术后辅助根治，也不能用于无RET基因异常的普通肺癌、甲状腺癌患者。对比同靶点药物塞尔帕替尼，二者均为高选择性RET抑制剂，但分子结构、代谢途径、不良反应谱存在差异，普拉替尼每日单次空腹给药，塞尔帕替尼每日两次可随餐服用，临床医生依据患者肿瘤负荷、合并基础疾病、基因变异亚型选择对应药物，二者不存在优劣替代的统一结论，均依托大型注册临床试验数据获得监管机构批准用于对应恶性肿瘤。

　　据悉，普拉替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。