注射用伊米苷酶（商品名思而赞，Cerezyme）是戈谢病一线酶替代治疗生物制剂。

　　一、妊娠期整体用药获益风险评估，并非绝对禁用

　　戈谢病属于常染色体隐性溶酶体贮积病，未规范治疗的妊娠期患者会出现血细胞持续减少、严重骨痛、脾肿大加重、出血风险升高、胎儿宫内发育受限、流产概率上升，母体疾病活动带来的不良妊娠结局风险显著高于药物潜在暴露风险。

　　临床统一用药判定标准为个体化获益风险评估，分两类人群执行差异化方案。孕前已长期规范使用伊米苷酶、病情稳定的Ⅰ型戈谢病女性，确认妊娠后不建议骤然停药，中断治疗会快速引发脏器贮积加重、血小板与血红蛋白大幅下降，提升孕期大出血、胎儿窘迫风险，需在血液科、罕见病专科联合监护下全程维持输注，依据孕期血常规、骨痛、脾脏超声指标动态调整给药剂量，常规维持30至60U/kg每两周一次标准方案。

　　孕前未启动治疗、妊娠中期新确诊戈谢病的患者，若已出现重度贫血、自发性骨痛、脾功能亢进，必须启动伊米苷酶干预；仅轻度无症状、实验室指标轻微异常者，可结合孕周延迟至分娩后再给药，全程密切监测脏器功能。本品不存在妊娠期绝对禁用条款，但禁止患者自行购药居家输注，所有孕期输注必须在具备过敏急救设备的医疗机构完成。

　　二、妊娠期输注专属安全监护要点

　　本品属于生物蛋白制剂，存在输注超敏反应风险，孕期母体免疫状态改变，过敏发作概率小幅上升，每次输注前需提前30分钟使用抗组胺药物预处理，输注管路配套0.2μm低蛋白结合滤器，初始输注速率放缓，前15分钟低速给药，无皮疹、胸闷、喉头水肿再逐步提速，全程监护血压、血氧、心率直至输注结束后2小时。

　　妊娠全程每4周复查血常规、肝肾功能、铁蛋白，每12周完善腹部超声评估脾脏、肝脏体积；孕中晚期重点监测骨代谢指标，戈谢病叠加孕期钙流失易诱发骨坏死、重度骨痛，同步补充钙剂与维生素D，不可单纯依靠酶替代制剂改善骨骼病变。用药女性需主动录入国际戈谢病妊娠暴露登记系统，完整记录给药时长、剂量、妊娠结局，完善药物上市后安全性追踪。

　　三、哺乳期用药安全性说明与临床推荐方案

　　目前尚无精准人体乳汁药物浓度检测数据，无法完全确认伊米苷酶是否经母乳分泌，但药物本质为大分子水解酶，即便少量进入乳汁，会在婴幼儿胃肠道内被消化分解，难以完整吸收入血造成新生儿脏器损伤，多组临床随访案例显示，哺乳期持续给药并母乳喂养的婴儿，长期生长发育、血常规指标均无异常改变。

　　官方说明书不强制要求哺乳期中断母乳喂养，仅提供分层临床建议。病情活动、存在重度贫血、反复骨痛、脾肿大的哺乳期母亲，可维持常规伊米苷酶输注，无需停母乳；若母体病情极轻、仅轻度实验室异常，可选择延后给药至断奶后，降低新生儿微量药物暴露可能性。

　　不推荐输注完成后立即哺乳，建议输注结束间隔4至6小时再进行母乳喂养，减少乳汁中微量未降解酶蛋白接触；新生儿全程监测皮肤皮疹、腹泻、喂养耐受情况，出现持续烦躁、便血及时完善儿科检查。育龄未避孕女性用药期间无需强制避孕，但计划备孕需提前至专科完善脏器功能评估，优化基线病情，降低孕期疾病急性加重风险。

　　四、绝对排除使用人群与用药红线

　　对伊米苷酶、甘露醇、枸橼酸钠、聚山梨酯80任一辅料存在严重过敏史的女性，妊娠期、哺乳期全程禁用本品，更换其他酶替代制剂；合并严重终末期心衰、重度肝衰竭、难以控制的重度高血压妊娠患者，需重新评估替代治疗方案。客观说明本品仅能缓解戈谢病贮积损伤，无法根治基因缺陷，妊娠、哺乳阶段仅能控制病情进展，不能消除疾病本身，不可擅自增加给药频次追求快速缓解症状。

　　伊米苷酶在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。