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艾曲泊帕比利妥昔单抗更有优势,艾曲泊帕多大儿童可以用?安全吗【海得康】

时间:2019-05-29     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  利妥昔单抗在难治免疫性血小板减少症(ITP)中初始反应率为60%,成人完全缓解率比儿童患者高2倍左右。利妥昔单抗最大的治疗难点在于疗效不能长期维持,1年的有效率为33%(儿童)和38%(成年),5年有效率为26%(儿童)和21%(成人)。在某些ITP患者,如合并有自身免疫系统疾病,利妥昔单抗的有效率更佳。但是在某些患者,应用利妥昔单抗需要慎重:

  利妥昔单抗可以导致长期低丙种球蛋白血症、抑制抗体应答反应、自身免疫性淋巴细胞增殖综合征(ALPS)和中心粒细胞减少、共有可变免疫缺陷症(CVID)、Evans综合征以及其它免疫缺陷症。

  rhTPO和TPO-RAs是新的二线药物,在儿童和成人患者中显示良好疗效及安全性。2008年FDA批准了艾曲泊帕和romiplostim用于成人慢性ITP治疗。2015年FDA批准了eltrombopag(艾曲波帕)用于儿童慢性ITP的治疗。

  2种药物的有效率约为80%,同时可以改善ITP出血事件减少和提高生活质量。临床试验(EXTEND)显示,艾曲泊帕有效率为74%-94%,>80%的患者血小板计数可以>5万,长期的有效率仍在随访中。可以有效提升血小板计数(RR 3.42)和降低出血风险(RR 0.74)副作用大部分可耐受,常见为乏力、头痛、上呼吸道感染。随访5年,深静脉血栓发生率6.3%,肝功能异常发生率15%,但需注意有8%患者有骨髓纤维化趋势。 

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