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rilzabrutinib时间：2020-11-20 2020年11月，美国FDA授予rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症（ITP）的快速通道资格（FTD）。 免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征是免疫介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血液中血小板计数低（血小板减少症），易出血，并对患者生活质量产生不利影响。对于接受皮质类固醇治疗病情复发或有抵抗的ITP患者，在实现快速和持久缓解方面，仍存在着显著未满足的医疗需求。 rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价、BTK抑制剂，正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病的信号分子。研究数据显示，rilzabrutinib能够阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体破坏性信号，并在不消耗B细胞的情况下阻止新的自身抗体产生。rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力，且未显示会改变血小板聚集。这些机制的临床意义目前正在调查中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。 |
