尼泊卡利单抗获FDA快速通道指定，助力降低FNAIT风险

　　2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）已授予尼泊卡利单抗（Nipocalimab）快速通道资格，以助力降低同种免疫孕妇发生胎儿新生儿同种免疫血小板减少症（FNAIT）的风险。FNAIT是一种罕见但严重的疾病，当孕妇的免疫系统误攻击发育中胎儿的血小板时触发，可能导致凝血障碍和出血，对胎儿或新生儿构成重大威胁。

　　尼泊卡利单抗作为一种针对FcRn的研究性单克隆抗体，是目前唯一处于临床开发阶段的研究疗法，旨在为面临FNAIT风险的同种免疫孕妇提供新的治疗选择。该药物通过阻止免疫球蛋白G（IgG）同种抗体经胎盘从母体转移至胎儿，同时避免对母体或胎儿更广泛的免疫系统造成抑制。

　　此外，尼泊卡利单抗还在针对另一种具有类似机制的妊娠同种免疫性疾病——胎儿和新生儿溶血病（HDFN）进行研究。HDFN发生于某些红细胞类型母婴不相容的妊娠中，可导致胎儿贫血、新生儿高胆红素血症和贫血等症状。

　　FNAIT可导致胎儿或新生儿出现严重的出血并发症，如胃肠道、肺部或眼部出血，并可能引发终身残疾或死亡。特别是在未经治疗的妊娠中，高达26%的胎儿可能发生颅内出血，导致死亡或终生神经系统损害。目前，尚无针对FNAIT的靶向疗法获得批准，且该疾病在怀孕期间通常不进行常规筛查。

　　尼泊卡利单抗的研发为这些严重疾病提供了新的治疗希望。作为一种在研的高亲和力、全人源、无糖基化、无效应器单克隆抗体，尼泊卡利单抗通过选择性阻断FcRn来降低循环中IgG抗体的水平，包括多种条件下的自身抗体和同种抗体。这使得该药物不仅在FNAIT和HDFN等罕见疾病中具有潜在应用价值，还在多种自身抗体疾病和流行风湿病的治疗中展现出广阔的前景。

　　通过阻断IgG与胎盘中FcRn的结合，尼泊卡利单抗有望防止母体同种抗体经胎盘转移至胎儿，从而降低FNAIT等疾病的风险。这一创新的治疗方法为面临这些严重妊娠并发症的家庭带来了新的希望。

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