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艾曲波帕用于中度再生障碍性贫血或单系血细胞减少症患者,艾曲波帕印度与孟加拉版本

时间:2022-11-29     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  对于中度再生障碍性贫血(MAA)或低生产性单系血细胞减少症(UC)患者,尚无标准或广泛有效的治疗方法。Eltrombopag(EPAG,艾曲泊帕)是一种小分子血小板生成素模拟物,先前已被证明可在难治性严重再生障碍性贫血(SAA)患者中产生持久的多谱系血液学反应,且毒性低。

  前瞻性2期研究纳入了先前未治疗和治疗过的具有临床相关血细胞减少症的MAA和UC患者。EPAG的给药剂量从50毫克/天增加到300 毫克/天。在16至20周时评估血液学反应。有反应的患者继续接受 EPAG,直到达到定义的稳健或稳定的血细胞计数。EPAG因复发而重新建立。2012年至2017年共招募了34名患者,其中31名患有MAA,3名患有 UC。到主要终点为止,17名患者在至少1个符合条件的谱系中有反应。在患有Diamond-Blackfan贫血的患者中观察到贫血有显着改善。EPAG耐受性良好,在中位8个月后,17名患者中有12名因血细胞计数稳定或稳定而停用。大多数人需要重新启动EPAG以减少计数,并且所有人都恢复了反应。34名患者中有两名在服用EPAG时出现非染色体7骨髓细胞遗传学异常,但没有发育异常或原始细胞增多。在EPAG上,癌症基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有增加。EPAG是一种耐受性良好的口服治疗药物,用于治疗MAA/UC患者的血细胞减少症。

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图为印度进口版艾曲泊帕

  艾曲泊帕的临床效果已经在国内外得到专业医生的认可,但是让患者很难坚持长期服药的一个根本原因就是价格较高。其实诺华的艾曲波帕早已在印度上市,艾曲泊帕在印度的价格比国内较低,印度售卖的也是诺华原厂的,并没有区别。

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图为孟加拉艾曲泊帕仿制药

  也有患者比较关注仿制版艾曲泊帕。艾曲泊帕仿制药_Elbonix是由孟加拉著名药厂碧康制药生产,Elbonix在孟加拉也上市很久了,属于首仿药,规格有:25mg、50mg。上市早,用的患者较多,好评也是不错。孟加拉仿制药由孟加拉监管机构合法生产,疗效质量有保障,目前属于性价比比较高的。

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