艾曲波帕/艾曲泊帕对儿科人群原发性血小板减少症（ITP）患者的研究

　　艾曲波帕/艾曲泊帕对儿科人群（1至17岁）免疫（原发性）血小板减少症患者的研究。

　　两项研究调查了艾曲波帕在儿科患者中的安全性和有效性。

　　TRA115450 (PETIT2)：主要终点是持续反应，定义为与安慰剂组相比，接受艾曲波帕治疗的患者在8周中至少有6周达到血小板计数≥50,000/μl（在没有抢救治疗的情况下）的比例，在双盲随机期间的第5周到第12周之间。患者被诊断患有慢性ITP至少1年并且对至少一种先前的ITP治疗难治或复发或由于医学原因无法继续其他ITP治疗并且血小板计数<30,000/μl。92名患者按三个年龄队列分层 (2:1) 随机分配至艾曲波帕 (n=63) 或安慰剂 (n=29)。艾曲波帕的剂量可以根据个体血小板计数进行调整。

　　总体而言，与安慰剂组患者 (3%) 相比，艾曲波帕组患者中达到主要终点的比例明显更高 (ORD: 18.0 [95% CI: 2.3, 140.9] p<0.001)，这在三个年龄段中是相似的队列（表）。

　　表：慢性ITP儿科患者各年龄组的持续血小板反应率

　　与安慰剂患者相比，在随机期间需要补救治疗的艾曲波帕患者有统计学意义（19% [12/63] 对24% [7/29]，p=0.032）。

　　在基线时，艾曲波帕组71%的患者和安慰剂组69%的患者报告有任何出血（WHO1-4级）。在第12周，报告任何出血的艾曲波帕患者比例降至基线的一半 (36%)。相比之下，在第12周时，55%的安慰剂患者报告有任何出血。

　　仅在研究的开放标签阶段允许患者减少或停止基线ITP治疗，53% (8/15) 的患者能够减少 (n=1) 或停止 (n=7) 基线 ITP 治疗，主要是糖皮质激素，不需要抢救治疗。

　　TRA108062 (PETIT)：主要终点是在随机期的第1周和第6周之间至少一次达到血小板计数≥50,000/μl的患者比例。患者被诊断患有ITP至少6个月，并且对至少一种先前的ITP治疗具有顽固性或复发性，血小板计数<30,000/μl (n=67)。在研究的随机期间，患者按三个年龄队列分层 (2:1) 随机分配至艾曲波帕 (n=45) 或安慰剂 (n=22)。艾曲波帕的剂量可以根据个体血小板计数进行调整。

　　总体而言，与安慰剂组患者 (32%) 相比，艾曲波帕组患者中达到主要终点的比例明显更高 (62%)（比值比：4.3 [95% CI：1.4, 13.3] p=0.011）。

　　在PETIT2研究的24周中的20周和PETIT研究的24周中的15周内，50%的初始反应者出现了持续反应。

图为印度进口版艾曲泊帕

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