依维替尼/艾伏尼布在（ivosidenib）对IDH1突变神经胶质瘤患者是否有效？

　　异柠檬酸脱氢酶（IDH）在神经胶质瘤中通常发生突变（mIDH），这种突变酶会产生致癌代谢物2-羟基戊二酸（2HG）。2HG促进神经胶质瘤发生并与癫痫发生有关。依维替尼是一种小分子口服mIDH1抑制剂，已获得FDA批准用于治疗新诊断的mIDH1和复发/难治性急性髓系白血病。此外，依维替尼在复发性mIDH1胶质瘤的临床试验中具有疗效。

　　研究人员试图评估患者的早期结果，并描述他们从2020年10月到2022年2月使用依维替尼的经历。我们的目标是报告依维替尼标签外使用的以下变量：放射学反应、癫痫发作控制、耐受性和获得药物。所有患者最初均接受每日一次口服500mg单药依维替尼。

　　队列年龄范围为21-74岁。肿瘤类型包括星形细胞瘤（n=14）和少突胶质细胞瘤（n=16），其中大多数为2级（n=21）。非增强性疾病（n=22）中的最佳放射照相反应为12例稳定疾病、5例轻微缓解、3例部分缓解和2例进展性疾病。大多数患者的癫痫发作频率稳定改善（70％，n=21）。依维替尼耐受性良好，最常见的毒性是腹泻、肌酸激酶升高和QTc间期延长。

　　依维替尼等靶向治疗是mIDH胶质瘤患者的选择，可以提供积极的肿瘤学和神经学结果。

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