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新药Acoramidis治疗ATTR心肌病的三期研究结果

时间:2024-02-07     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  AstraZeneca分享了Acoramidis在患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)的成人患者中进行的后期试验的积极高水平结果,这是一种罕见的进行性病症,可导致心力衰竭和四年内的高死亡率多年的诊断。

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  在ATTR-CM中,通常在血液中循环的转甲状腺素蛋白(TTR)蛋白变得畸形,并在身体的各个部位(包括心脏)积聚,导致心肌病。

  Acoramidis是一种在研的下一代口服小分子TTR稳定剂,旨在实现最大程度的稳定并保留天然TTR。

  该候选药物在日本进行的3期试验结果与全球BridgeBioPharmaATTRibute-CM3期研究的结果一致,包括生存率、心脏相关住院治疗以及30个月时改善功能和生活质量的其他指标。Acoramidis的耐受性良好。

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