遗传性血液疾病丨Casgevy基因疗法治疗输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病患者

　　欧盟委员会（EC）对Casgevy（exagamglogene autotemcel）基因疗法已授予有条件营销授权，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）患者。

　　Casgevy（exagamglogene autotemcel）现在是欧盟批准的第一个使用基因编辑工具CRISPR的治疗方法，其发明者因此获得了2020年诺贝尔奖。

　　SCD和β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病，红细胞利用血红蛋白将氧气输送到全身。对于患有SCD的人来说，这种遗传错误可能会导致器官损伤、寿命缩短和血管闭塞危机（VOC），这是由镰状红细胞堵塞血管引起的，并导致严重且令人衰弱的疼痛。在β-地中海贫血中，错误可能会导致贫血，患有最严重疾病的患者需要终生定期输血和铁螯合疗法。

　　Casgevy旨在编辑患者骨髓干细胞中的错误基因，以便身体产生功能性血红蛋白。该疗法已获得EC特别授权用于患有复发性VOC的SCD患者或患有TDT的患者，这些患者适合造血干细胞移植，但目前尚无法进行。

　　Casgevy现在已在多个地区获得批准用于SCD和TBT，使数以万计的患者有资格接受这种潜在的变革性疗法。

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