Rusfertide可能有助于控制真性红细胞增多症的红细胞增多症

　　根据《新英格兰医学杂志》发表的2期REVIVE试验（NCT04057040）的结果，Rusfertide为真性红细胞增多症患者带来了益处，包括控制红细胞增多和维持低于45％的血细胞比容。

　　在试验的第1部分中，在rusfertide治疗前估计平均放血率为8.7±2.9，从基线到治疗第29周为0.6±1.0。从第17周到第29周，83％的人做出了突出反应（n=58/70）。此外，研究人员报告称，无论疾病风险类别或是否接受同步治疗，第1部分的平均放血率都很低。第1部分期间，平均最大血细胞比容从第一次服用rusfertide之前的50.0％±5.8％降至44.5％±2.2％。

　　在试验的第2部分中，接受rusfertide治疗的患者中有60％有缓解，而接受安慰剂治疗的患者只有17％有缓解（P=.002）。此外，rusfertide组中有10％（n=3/30）的患者和安慰剂组中有52％（n=15/29）的患者符合放血标准，其中93％（n=28/30）48％（n=14/29）最终在第2部分中没有接受静脉切开术。此外，卢斯铁肽组的血细胞比容相对于基线的平均绝对变化为0.3％±3.1％，而安慰剂组为2.0％±2.6％。

　　在第2部分中接受rusfertide的患者中，失去反应的中位时间、静脉切开术的资格以及首次红细胞比容未达到45％或更高。失去反应的中位时间为4.4周，静脉切开术的中位时间接受安慰剂的患者的资格和首次最低血细胞比容为45％为8.1周。

　　研究人员表,Rusfertide是一种潜在有效的治疗选择，可实现和维持真性红细胞增多症患者的血细胞比容控制，减少静脉切开术的使用以及使人衰弱的疾病相关症状的发生。

　　在正在进行的国际REVIVE试验的第1部分中，研究人员确定了rusfertide皮下注射的最佳剂量，对70名患者给予10mg至120mg联合放血疗法或细胞减灭疗法加补充放血疗法。在试验的第2部分中，患者在第29至41周期间以1:1的比例随机分配接受rusfertide（n=30）或安慰剂（n=29）。

　　该试验的主要终点是第2部分中的反应发生率，研究人员将其定义为血细胞比容控制良好、未接受静脉切开术并完成12周治疗方案的患者。第2部分中的次要终点包括从基线到治疗第41周的血细胞比容变化。

　　符合2016年世界卫生组织修订的真性红细胞增多症标准并患有静脉切开术依赖性疾病的18岁及以上患者能够参加该试验。在第2部分的rusfertide组和安慰剂组中，大多数患者分别为男性（80％vs62％）、白人（93％vs86％），总体患有高风险疾病（43％vs62％）。

　　关于患者报告的结果，基于对修改后的骨髓增殖性肿瘤症状评估表（MPN-SAF）患者日记的反应，平均总症状评分在基线时为15.6±15.3。在第1部分中，rusfertide减轻了疾病相关症状的严重程度，例如疲劳、早饱、盗汗、注意力不集中、缺乏活动和瘙痒。

　　任何级别和3级不良反应（AE）分别影响第1部分中99％和10％的患者以及总体患者的100％和13％。在rusfertide组和安慰剂组中，常见的任何级别AE分别包括注射部位反应（43％vs10％）、瘙痒（7％vs10％）和肌痛（7％vs3％）。

　　据报道，在开始rusfertide治疗后，7％（n=5）的患者出现了1期皮肤癌的第二种恶性肿瘤。4名患者罹患第二种恶性肿瘤的危险因素包括既往接触过羟基脲或鲁索替尼（Jakafi）。研究人员指出，这些恶性事件均不能归因于研究治疗。

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