FDA批准Ultomiris治疗罕见自身免疫性疾病，预防NMOSD复发方面有显著效果

　　Ultomiris（ravulizumab-cwvz）在治疗罕见自身免疫性疾病视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）方面取得了重大突破，获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这一批准对于抗水通道蛋白4抗体阳性的NMOSD成人患者来说，是一个重要的里程碑，因为这类患者约占所有NMOSD病例的四分之三。

　　NMOSD是一种影响中枢神经系统的罕见疾病，主要影响脊柱和视神经。患者通常会经历不可预测的复发，这些复发表现为新的神经系统症状或现有症状的恶化。因此，对于这类患者来说，有效的治疗方法至关重要。

　　Ultomiris作为一种C5补体抑制剂，通过阻止补体系统攻击脊髓、视神经和大脑中的健康细胞，有效降低NMOSD复发的风险。FDA的批准基于CHAMPION-NMOSD试验的积极结果，该试验显示，在接受Ultomiris治疗的患者中，在73周的中位治疗持续时间内观察到了零复发的情况。

　　这一研究的主要终点是复发时间，而Ultomiris的表现超出了预期，展示了其在预防NMOSD复发方面的显著效果。此外，该药物的安全性和耐受性在试验中表现良好，与之前的临床研究和实际使用情况一致，没有观察到新的安全信号。

　　首席研究员对此次批准表示了肯定，他认为，经过FDA的批准，患者现在有了更多的治疗选择，可以选择长效C5抑制剂治疗。这种治疗在关键的CHAMPION-NMOSD试验中表现出零复发的效果，这支持了NMOSD治疗中预防复发的主要目标。

　　值得一提的是，Ultomiris已在欧盟和日本获得批准用于某些患有NMOSD的成人患者，并且在其他国家的监管审查也在进行中。此外，该疗法还获准用于治疗其他罕见疾病，如全身性重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征，这进一步证明了其在治疗自身免疫性疾病方面的广泛潜力。

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