Diazoxide二氮嗪胆碱缓释片对普瑞德威利综合症安全、有效

　　一项开放标签研究的结果显示，二氮嗪胆碱缓释片（DCCR）的治疗表现出良好的耐受性，并可显着改善普瑞德威利综合征患者的病情，普瑞德威利综合征（Prader-Willisyndrome）是一种罕见的复杂遗传性神经行为/代谢疾病。此外，DCCR还可以改变身体成分，包括预防身体脂肪堆积和增加去脂体重。

　　研究人员表示：“给予DCCR可能会降低这些患者的疾病严重程度，提高生活质量，并减轻其家人的护理负担，从而使PWS患者及其家人受益，并具有良好的风险效益。”

　　分析纳入了总共125名年龄≥4岁的PWS参与者，他们参加了DESTINYPWSIII期研究，并在DESTINYPWS和/或其开放标签扩展中接受了长达52周的DCCR。

　　临床试验吞食过多问卷（HQ-CT）评分是主要终点，次要终点包括身体成分、行为评估、激素测量和安全性。

　　DCCR给药显着改善了HQ-CT（平均值−9.9；p＜0.0001）以及那些基线食欲亢进更严重的患者（hq-ct＞22）。观察到攻击性、焦虑和强迫行为的改善（全部p＜0.0001）。

　　使用DCCR还导致瘦素、胰岛素和胰岛素抵抗降低，以及脂联素显着增加（p＜0.004）。此外，根据临床医生和护理人员的评估，去脂体重增加（p＜0.0001），而疾病严重程度减轻（两者均p＜0.0001）。

　　报告的治疗引起的不良事件包括多毛症、外周水肿和高血糖。因不良事件导致治疗中断的情况很少见（7.2％）。

　　研究人员表示：“虽然其中一些改善可能是由于参与者参加了一项研究，但我们知道DCCR给药对食欲亢进的影响会随着时间的推移而逐渐发展。”

　　他们指出：“这是一项开放标签研究，不受控制，容易受到偏见和其他因素的影响，可能会限制结论的适用性。”