非病毒细胞疗法Exa-cel治疗输血依赖性β-地中海贫血的效果和安全性

　　Exa-cel（Exagamglogene autotemcel）是一种非病毒细胞疗法，其基于CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过编辑自体CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）中的特定区域，重新激活胎儿血红蛋白的合成。这种方法为治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）提供了新的途径。

　　在一项针对12至35岁患有TDT的患者的3期研究中，52名患者接受了Exa-cel治疗，中位随访时间为20.4个月。结果显示，在具有足够评估随访数据的35名患者中，有32名患者（91%）实现了输血独立，即至少连续12个月没有红细胞输注，且加权平均血红蛋白水平为9g/dL或更高。这表明Exa-cel在治疗TDT方面具有显著的效果。

　　在安全性方面，Exa-cel的总体安全性与清髓性白消安预处理和自体HSPC移植的安全性一致。没有发生死亡或癌症，这进一步证明了Exa-cel的安全性和可行性。

　　总的来说，Exa-cel为输血依赖性β-地中海贫血患者提供了新的治疗选择，其临床效果显著，安全性良好。然而，对于任何新的治疗方法，都需要进行长期、大规模的研究来全面评估其疗效和安全性。因此，尽管Exa-cel已经显示出令人鼓舞的结果，但仍需要更多的研究来确认其长期效果和可能的风险。

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