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口服Oxbryta/voxelotor每日一次治疗镰状细胞病有怎样的效果?

时间:2024-05-09     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Oxbryta(voxelotor)疗法获得英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)的推荐,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病(SCD)患者,这是一个重要的里程碑。

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  镰状细胞病是一种遗传性疾病,会导致红细胞呈现异常的新月形状,进而阻塞血管并影响氧气在身体各处的输送。这种病症会导致一系列严重的健康问题,包括溶血性贫血、器官损伤、剧烈疼痛、中风和视力丧失等。

  Oxbryta作为一种每日一次的口服药物,其疗效已在临床试验中得到证实。与标准治疗相比,Oxbryta能够改善贫血状况,并有可能减少重复输血的需求。这种疗法的批准将为镰状细胞病患者提供更多的治疗选择,并有望改善他们的生活质量。

  NICE的推荐意味着Oxbryta将通过英国国家医疗服务体系(NHS)的英格兰创新药物基金获得资金支持,作为具有成本效益的治疗方案进行推广。这将对大约4000名英格兰的镰状细胞病患者产生直接影响,使他们能够受益于这种新的疗法。

  总的来说,Oxbryta的获批和推荐是镰状细胞病治疗领域的一个重要进展,有望为患者带来更多的希望和更好的治疗效果。

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