Voydeya/danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿获批上市了吗？

　　Voydeya（danicopan）在获得美国食品和药物管理局（FDA）批准后，作为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的附加疗法，已展现出积极的治疗效果。

　　这款药物，特别是口服因子D，已被授权与AZ的补体C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）联合使用，以治疗成人PNH患者的血管外溶血（EVH）。PNH是一种罕见但严重的血液疾病，其症状包括血栓、腹痛、吞咽困难、气短、过度疲劳和贫血等。

　　虽然通过阻断C5蛋白可以实现立即、完全和持续的末端补体抑制，从而有助于减轻PNH的症状和并发症，但仍有高达20%的接受C5抑制剂治疗的患者会出现临床上显著的EVH，这可能导致持续的贫血症状并需要输血。而Voydeya的加入，为解决这一问题提供了新的可能。

　　FDA对Voydeya的批准得到了后期ALPHA试验的积极结果支持。该试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris的附加疗法，对于经历过临床显著EVH的PNH患者的疗效和安全性。试验结果显示，Voydeya不仅达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点，还达到了所有关键的次要终点，包括避免输血，这进一步证明了其疗效。

　　此外，就在一周前，欧洲药品管理局人类药物委员会也推荐Voydeya作为残留溶血性贫血PNH患者的附加疗法，这再次确认了Voydeya在国际上的认可度和疗效。同时，该疗法也已在日本获得批准用于某些患有PNH的成人，而在其他国家/地区的监管提交也正在接受审查，有望为更多患者带来新的治疗选择。

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