REBLOZYLluspatercept-aamt的用途与作用机制，都在哪获批了？

　　REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一种新型红细胞成熟剂（EMA），被批准用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成年患者与β-地中海贫血相关的贫血。

　　该药物还适用于治疗患有极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）且可能需要定期红细胞输注的成年患者（未使用红细胞生成刺激剂（未使用过ESA））的贫血症，以及治疗未使用ESA且需要定期输注红细胞的贫血症。患有伴环形铁粒幼细胞的极低至中危MDS或伴环形铁粒幼细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的成年患者在八周内获得两个或更多红细胞单位。

　　REBLOZYL是第一个也是唯一一个在治疗MDS相关贫血方面比ESA具有优越性的疗法。

　　REBLOZYL的作用机制

　　Luspatercept-aamt是一种重组融合蛋白，可结合多种内源性转化生长因子-β超家族配体，减少Smad2/3信号传导并增加成熟红细胞的计数。

　　该药物是一种一流的EMA，可促进红细胞晚期成熟或分化。

　　REBLOZYL通过增加成熟红细胞的数量和质量来增强红细胞生成。

　　该药的生物制剂许可申请已于2019年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理并给予优先审评。REBLOZYL于2019年11月获得FDA批准。

　　2023年1月，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准REBLOZYL用于治疗与非输血依赖性β-地中海贫血相关的贫血成人患者。

　　根据II期BEYOND研究的结果，该药物于2023年3月在欧洲获得了治疗该疾病的批准。此外，CHMP还于2024年2月推荐该药物用于治疗因极低、低和中等风险而患有输血依赖性贫血的成年患者。

　　2023年8月，百时美施贵宝获得FDA批准REBLOZYL作为一线治疗成人贫血的一线治疗药物，适用于既往未使用ESA、患有极低至中危MDS且可能需要定期红细胞输血的成人。

　　REBLOZYL在欧盟、美国、中国和加拿大获得批准，用于治疗贫血相关、输血依赖性β-地中海贫血和输血依赖性低风险MDS。

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