Ojemda获FDA批准，用于治疗儿童低级别胶质瘤

　　美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年4月23日加速批准了新药Ojemda（tovorafenib），该药用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，特别是那些携带BRAF融合、重排或BRAF V600突变的患者。这一批准标志着Ojemda成为首款针对携带这类基因突变的儿童低级别胶质瘤患者的系统疗法。

　　儿童低级别胶质瘤是最常见的儿童脑肿瘤，尽管它通常被认为是一种慢性疾病，但其侵袭性不容小觑。患者常因肿瘤本身及治疗手段如化疗和放疗而遭受严重副作用，这些副作用可能对他们的长期生活质量产生显著影响。此外，这种肿瘤具有高度的进展风险，许多患者需要接受长期治疗。

　　Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一种口服II型RAF抑制剂。它能够抑制特定类型的RAF激酶，从而减缓癌细胞的生长和扩散。此前，Ojemda已获得FDA的突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定以及孤儿药认定，这反映了该药在治疗这一患者群体中的重要性和潜力。

　　此次批准基于FIREFLY-1试验的积极结果，该试验显示Ojemda在具有BRAF基因变异的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者中取得了显著疗效。特别是在携带BRAF融合或重排的患者中，Ojemda的客观缓解率达到了52%。

　　在安全性方面，虽然Ojemda的治疗过程中可能出现一些不良反应，但大多数症状都是可控的，并且与已知的药物作用机制相一致。

　　总的来说，Ojemda的批准为携带特定BRAF基因突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并延长生存期。

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