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REBLOZYL治疗与乙型地中海贫血相关的贫血效果显著,耐受性良好

时间:2024-04-08     作者:医学编辑李可艾   阅读

  REBLOZYL(luspatercept-aamt)在治疗与乙型地中海贫血相关的贫血时展现出了显著的效果。该药物是一种全球首创的红细胞成熟剂,主要用于调节晚期红细胞成熟,以提高血红蛋白水平。

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  一项名为BELIEVE的III期随机、双盲、安慰剂对照临床试验结果显示,在经Luspatercept治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,这一比例显著优于安慰剂组的4.5%。此外,任意24周期间,Luspatercept组输血负担降低33%的患者比例是安慰剂组的15倍(41.1% vs 2.7%)。治疗48周时,Luspatercept组患者血清铁蛋白水平较基线平均下降248μg/L,而安慰剂组平均升高107μg/L。这些数据均表明,REBLOZYL在减少输血负担和降低血清铁蛋白水平方面表现出色。

  此外,REBLOZYL的耐受性良好,绝大多数不良事件为3级以下。尽管试验期间报告了一些不良事件,如血栓栓塞事件等,但总体而言,其安全性得到了认可。

  值得注意的是,REBLOZYL不仅在治疗β地中海贫血方面有效,还被批准用于治疗其他与贫血相关的病症,如骨髓增生异常综合征(MDS)。对于生活在难以获得输血的地区的患者,以及那些不依赖输血但当前需要输血的患者而言,REBLOZYL可能是最佳治疗选择。

  综上所述,REBLOZYL在治疗与乙型地中海贫血相关的贫血时具有显著疗效,能够有效减少输血负担,降低血清铁蛋白水平,并表现出良好的耐受性和安全性。

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