Voydeya 药物概述

　　Voydeya（商品名：Danicopan）是一种处方药，属于补体因子D抑制剂，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的血管外红细胞分解（血管外溶血）情况。这是一种与生俱来的、慢性的、可能危及生命的血液疾病，表现为红细胞在血管外被破坏，通常会导致贫血和输血依赖。Voydeya 作为附加药物与ravulizumab或eculizumab（两种C5补体抑制剂）联合使用，可提高血红蛋白水平，减少输血需求，改善患者的生活质量。

　　重要安全信息

　　在使用Voydeya前，患者必须完成或更新脑膜炎球菌疫苗和链球菌疫苗，因为Voydeya会增加受到封装细菌引起的严重感染机会。如果未完成疫苗接种，必须在开始Voydeya治疗前尽快接种所需疫苗。如果存在感染风险，应在医生指导下接受抗生素治疗。此外，Voydeya治疗可能导致肝酶水平升高和胆固醇升高，需要定期进行血液检查以监测这些潜在副作用。如果出现严重感染的迹象，如发烧伴有或不伴有寒战、皮疹、胸痛、咳嗽等，应立即联系医生或寻求紧急医疗帮助。

　　使用限制和禁忌

　　不应使用Voydeya的患者包括那些已有由包膜细菌引起的严重感染的人士，如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或B型流感嗜血杆菌感染。在服用Voydeya之前，应告知医生所有医疗状况，包括感染、肝脏问题、怀孕或哺乳等。由于Voydeya可能对胎儿或新生儿造成伤害，孕妇或哺乳期妇女应在医生指导下使用。在Voydeya治疗期间以及最后剂量后的3天内，建议不要进行母乳喂养。

　　副作用

　　Voydeya的副作用主要包括头痛、恶心、关节痛和腹泻，显示其具有良好的耐受性和安全性。在临床试验中，大多数不良事件均为轻度至中度，且易于管理。如有必要，医生可能会暂时或永久停止Voydeya治疗，以管理可能出现的副作用。

　　临床研究和疗效

　　Voydeya的疗效主要基于ALPHA研究的积极结果，这是一项随机、安慰剂对照的III期研究，涉及84例有显著血管外溶血情况的PNH患者。研究结果表明，与安慰剂组相比，Voydeya组的患者在12周时血红蛋白水平较基线有显著的统计学意义和临床意义的改善。这证明了Voydeya在改善PNH患者的血管外溶血方面的有效性。

　　总结

　　综上所述，Voydeya是一种用于治疗成人PNH患者血管外溶血的药物，能有效提升血红蛋白水平，减少输血需求。它具有良好的耐受性，但需要严格遵循特定的使用条件和安全措施，以管理可能的副作用和感染风险。目前尚不清楚Voydeya对儿童是否安全有效。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】