达尼考潘联合Ravulizumab或依库丽珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿伴显著血管外溶血患者的疗效与安全性

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者接受C5抑制剂（如ravulizumab或eculizumab）治疗时，仍可能受到临床上显著的血管外溶血引起的贫血症状的困扰。本研究旨在评估一种新型口服补体因子D抑制剂——达尼考潘（ALXN2040）作为这些C5抑制剂的辅助治疗的疗效和安全性。

　　ALPHA是一项国际性的3期随机、双盲、安慰剂对照试验，专门评估达尼考潘作为ravulizumab或eculizumab的附加治疗效果。研究对象为患有PNH且伴有临床显著血管外溶血的成人患者，这些患者已接受ravulizumab或eculizumab治疗至少6个月。患者被随机分为两组，一组接受达尼考潘加标准治疗，另一组接受安慰剂加标准治疗，疗程为12周。

　　初步结果显示，与安慰剂组相比，达尼考潘组在12周时的血红蛋白浓度有显著增加。在安全性方面，达尼考潘组报告的不良事件大多为轻度至中度，且与研究药物无直接相关性。严重不良事件发生率较低，且未报告与研究药物相关的死亡病例。

　　综上所述，达尼考潘作为ravulizumab或eculizumab的附加治疗，在12周内显著改善了患者的血红蛋白浓度，且安全性良好。这为PNH伴临床显著血管外溶血患者提供了一种新的治疗策略，有望改善其获益风险状况。

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