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匹米替比治疗晚期胃肠道间质瘤患者III期试验结果公布时间：2024-04-10 匹米替比作为一种新型的热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，在这项针对对标准酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗产生耐药的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的III期研究中，展示了其积极的治疗效果和良好的安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，接受匹米替比治疗的患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）上均有显著改善。具体来说，匹米替比将患者的中位PFS延长至2.8个月，而安慰剂组仅为1.4个月。此外，即使考虑到部分安慰剂组患者在疾病进展后交叉使用了匹米替比，经过调整的分析仍然显示了匹米替比在延长OS方面的优势。
至于安全性方面，匹米替比的耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件（AE）为腹泻和食欲下降，其中腹泻的发生率较高，但大多数情况下为轻到中度。最常见的3级及以上的治疗相关AE为腹泻，但其发生率相对较低。仅有极少数患者因AE而停药。 因此，匹米替比在这类难治性GIST患者中显示出作为一种治疗选择的潜力，并为他们提供了新的希望。
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