首个针对AQP4+成人的长效C5补体抑制剂治疗获得视神经脊髓炎谱系障碍批准

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治疗成人抗水通道蛋白4抗体阳性（AQP4+）视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于该人群的长效C5补体抑制剂，在初始负荷剂量后每8周静脉注射一次。作为NMOSD的治疗方法，Ultomiris通过抑制C5蛋白在末端补体级联中的作用发挥作用，该级联参与了该疾病的病理机制。

　　Ultomiris批准NMOSD是基于CHAMPION-NMOSD（NCT04201262）临床试验的积极数据，该试验在欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）第38届大会上提出，并发表在《神经病学年鉴》上。CHAMPION-NMOSD是一项3期、开放标签、外部对照干预研究，评估Ultomiris治疗成人AQP4+NMOSD的安全性和有效性。该研究共纳入58名年龄≥18岁、诊断为AQP4+NMOSD的参与者，并接受Ultomiris治疗。主要疗效终点是首次判定试验中复发的时间以及相关的复发风险降低。将结果与3期PREVENT临床试验（NCT01892345）的安慰剂组（n=47）参与者进行比较，该试验评估了依库丽单抗对AQP4+NMOSD患者的安全性和有效性。

　　在CHAMPION-NMOSD中，Ultomiris达到了主要终点。经独立评审委员会确认，在73.5周的随访中，接受Ultomiris治疗的参与者均未出现复发。相比之下，预防安慰剂组的20名参与者经历了判定的复发（复发风险降低，98.6％；风险比（HR），0.014；95％CI，0.000至0.103；P＜0.0001）。此外，Ultomiris显示出与之前的临床试验和实际使用一致的安全性和耐受性，没有新的安全信号。

　　Ultomiris的标签包含针对严重脑膜炎球菌感染的黑框警告。

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