Duvyzat/givinostat获FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症

　　Duvyzat（givinostat）是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗6岁以上个体的杜氏肌营养不良症（DMD）。这是第一个被批准用于治疗DMD的非甾体药物。

　　FDA的批准基于EPIDYS临床试验（NCT02851797）的结果，这是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，该试验评估了Duvyzat对患有DMD的移动男孩的安全性和有效性。该研究纳入了179名年龄≥6岁、患有遗传性DMD的男孩，根据基线股外侧肌脂肪分数（VLFF）将他们分为A组（VLFF＞5％至≤30％）和B组（VLFF≤5％或＞30％）。参与者以2:1的比例随机接受口服Duvyzat或安慰剂，每天两次，持续72周，并根据体重和耐受性调整剂量。

　　该研究达到了主要终点，该终点比较了意向治疗A组人群爬4级楼梯的能力在基线和72周之间的平均变化。此外，评估肌肉功能和力量的次要终点显示出良好的结果。

　　与接受安慰剂治疗的个体相比，接受Duvyzat治疗的个体在执行四楼梯攀爬评估方面表现出较慢的下降（与安慰剂相比，差异为1.78秒，P=0.037）。

　　Duvyzat治疗与北极星动态评估（NSAA）总分下降和项目丢失减少40％相关。

　　与安慰剂治疗组相比，Duvyzat治疗组的股外侧肌脂肪分数（VLFF）降低了30％，而股外侧肌脂肪分数是行走能力丧失的预测因子。

　　与givinostat治疗相关的最常见不良事件是腹泻（安慰剂组为36％，安慰剂组为18％）和呕吐（安慰剂组为29％，安慰剂组为13％）。没有发生与治疗相关的死亡。

　　Duvyzat还可能导致QTc延长，服用与QTc延长相关的药物或患有某些心脏病类型的患者应避免服用Duvyzat。

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