Duvyzat/givinostat治疗6岁及以上杜氏肌营养不良症，效果和安全性

　　Duvyzat（givinostat）是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗6岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种罕见的神经疾病，主要影响男性，由编码抗肌萎缩蛋白的基因变异引起，导致肌肉进行性退化、再生能力减弱等，最终造成运动能力的丧失。

　　Duvyzat通过抑制DMD患者肌肉组织中异常升高的HDAC活性，有助于促进肌肉修复，减少炎症，并减少患者的肌肉纤维化和脂肪堆积。这种非甾体药物的特点在于其治疗范围覆盖了所有DMD遗传变异患者，这在此类疾病的治疗中尚属首次。

　　该药物的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中得到了验证。试验的主要终点是评估患者爬四级楼梯的能力在基线到第18个月的变化。结果显示，与安慰剂组相比，接受Duvyzat治疗的患者在爬四级楼梯所需时间上表现出统计学上显著的减少。此外，该药物还在其他次要终点，如北极星运动功能评分（NSAA）和肌肉脂肪替代比例等方面，显示出积极的治疗效果。

　　然而，Duvyzat并非没有副作用。最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、甘油三酯增加和发烧等。此外，该药物还可能导致QTc间期延长，因此在服用与QTc延长相关的药物或患有某些心脏病的患者中应谨慎使用。

　　总的来说，Duvyzat为DMD患者提供了新的治疗选择，尤其是在针对所有遗传变异患者的非甾体药物治疗方面填补了空白。

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