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FDA批准首个针对异染性脑白质营养不良儿童的基因疗法时间：2024-04-10 美国食品和药物管理局（FDA）批准了Lenmeldy（atidarsageneautotemcel），这是第一个针对患有症状前晚期婴儿、症状前青少年早期或早期症状早期青少年异染性脑白质营养不良儿童的基因疗法（MLD）。MLD是一种影响大脑和神经系统的罕见遗传性疾病，由芳基硫酸酯酶A（ARSA）缺乏引起，导致硫苷脂积累和严重的神经损伤。该疗法涉及一次性输注含有功能性ARSA基因的转基因造血干细胞（HSC），旨在阻止疾病进展。
Lenmeldy的批准基于临床试验的数据，该数据显示，与未经治疗的个体相比，接受治疗的儿童的运动功能和存活率有所改善。值得注意的是，接受治疗的儿童表现出增强的运动技能、认知功能和存活率，凸显了该疗法积极改变疾病结果的潜力。 Lenmeldy治疗需要预处理。Lenmeldy的安全性包括发烧和感染等常见副作用，因此需要密切监测治疗后潜在的并发症，如血栓或脑炎。由于与治疗相关的潜在血癌风险，建议患者对血液相关问题进行终身监测。 海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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