首个针对异染性脑白质营养不良儿童的基因疗法Lenmeldy获FDA批准

　　FDA批准了首个针对异染性脑白质营养不良（MLD）儿童的基因疗法Lenmeldy，这一里程碑式的进展为患有这一罕见且致命的遗传性疾病的儿童带来了新的治疗希望。

　　MLD是一种严重的神经疾病，由芳基硫酸酯酶A（ARSA）基因突变引起，导致硫酸盐在大脑和身体其他区域如肝脏、胆囊、肾脏、脾脏等蓄积，进而造成神经系统受损。随着时间的推移，患者的运动、行为和认知功能会逐渐退化，甚至可能出现严重痉挛和癫痫发作等现象。MLD可在婴儿期、青春期和成年早期发病，且晚期婴儿病情尤为严重。目前，该病尚无治愈方法，患者的生活质量严重受损，且大多数患儿在发病后的几年内会不幸去世。

　　Lenmeldy的获批基于严谨的临床试验数据，该试验涉及了39例早发性MLD儿科患者。研究结果显示，与未经治疗的个体相比，接受Lenmeldy治疗的儿童在运动功能和认知发育方面均有所保留，且随访时间长达12年。这一成果凸显了基因疗法在改变MLD疾病进程方面的巨大潜力。

　　该疗法涉及一次性输注含有功能性ARSA基因的转基因造血干细胞（HSC），旨在纠正患者的基因突变，从而阻止疾病进展。然而，值得注意的是，Lenmeldy治疗并非没有风险。预处理和治疗过程中可能出现的副作用包括发烧、感染等，且患者需要密切监测以防范潜在的并发症，如血栓或脑炎。此外，由于与治疗相关的潜在血癌风险，患者需终身监测血液相关问题。

　　尽管存在这些挑战，但Lenmeldy的获批无疑为MLD患儿带来了新的治疗选择和希望。这一基因疗法不仅有望改善患者的生活质量，还可能延长其生存期。

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