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瓦莫洛龙Agamree用于治疗杜氏肌营养不良症，现已在美国上市时间：2024-04-10 Agamree（瓦莫洛龙）是一种口服混悬液，被批准用于治疗2岁以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Agamree于2023年10月获得美国食品和药物管理局批准，作为一流的“解离类固醇抗炎药”，它与皮质类固醇结合相同的受体并改变其下游活性。与目前的标准治疗皮质类固醇相比，Agamree显示出一致的疗效数据以及良好的安全性和耐受性。
FDA的批准基于2b期VISION-DMD临床试验（NCT03439670）的良好疗效和安全性数据。试验结果表明，与安慰剂相比，接受Agamree治疗的参与者的站立时间测试（TTSTAND）速度每秒提高0.06（95％CI，0.02-0.10；P=0.002）。Agamree还达到了其次要终点，包括低剂量组的TTSTAND速度、高剂量组和低剂量组的6分钟步行测试以及高剂量组的10分钟跑步/步行时间测试。 海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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