瓦莫洛龙Agamree治疗杜氏肌营养不良症疗效和安全性怎么样？

　　瓦莫洛龙（Agamree）已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗2岁以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这是一种新型的口服药物，作为一流的“解离类固醇抗炎药”，它与皮质类固醇结合相同的受体并改变其下游活性。与目前的标准治疗皮质类固醇相比，Agamree显示出更好的疗效以及良好的安全性和耐受性。

　　FDA的批准是基于2b期VISION-DMD临床试验（NCT03439670）的积极结果。该试验显示，与安慰剂相比，接受Agamree治疗的患者在站立时间测试（TTSTAND）中的速度每秒提高了0.06（95％CI，0.02-0.10；P=0.002），这表明Agamree能够显著改善患者的肌肉功能。此外，Agamree还达到了其他次要疗效终点，包括在低剂量组中的TTSTAND速度改善，以及在高剂量组和低剂量组中的6分钟步行测试和10分钟跑步/步行测试的积极结果。

　　总的来说，瓦莫洛龙（Agamree）作为一种新型的治疗DMD的药物，在美国的上市为DMD患者提供了新的治疗选择。其疗效和安全性已经得到了临床试验的验证，显示出显著的治疗效果。

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