研究：维莫非尼联合化疗是否可以实现儿童朗格汉斯细胞组织细胞增多症持续缓解？

　　朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）是一种具有潜在致命后果的骨髓瘤，约2/3的病例涉及BRAF V600E激酶激活突变。维罗非尼是一种BRAF抑制剂，已证明LCH具有显着的临床改善。

　　在这项回顾性多中心研究中，研究人员评估了威罗非尼联合常规化疗治疗重症或难治性LCH患者的疗效和安全性。

　　17名患者参与了该研究，其中11名患者被归类为风险器官受累（RO+）。六人接受联合疗法作为主要治疗，十一人在先前化疗无效后接受治疗。总体答复率为94.1％。中位随访32个月时，所有17名患者的无进展生存率为70.6％（12/17），15名缓解后停药的患者的无复发生存率为73.3％（11/15）。中位随访时间为34个月。6名患有骨髓BRAFV600E突变的患者中有5名（83.3％）表现出分子缓解。总生存率为100％。不良事件大多分为1级或2级。

　　数据表明，维莫非尼与化疗联合治疗可以实现LCH患儿临床和分子水平的持续缓解，且副作用是可以忍受的。

　　在30/32例可评估病例中观察到CR（94％；或86％，30/35例，根据意向治疗/ITT）。所有对化疗（n=8）或利妥昔单抗（n=3）难治，或先前脾脏切除（n=2）或先前使用BRAF抑制剂无法达到CR（n=2）的可评估病例均获得CR。仅有2名未达到CR的可评估患者（1名PR；1名血细胞减少症短暂缓解）由于药物毒性而仅接受了16％/50％RDI的V治疗和仅13％/34％RDI的R治疗。

　　对30名患者进行了骨髓抽吸物中BRAF-V600E等位基因特异性PCR的MRD分析，结果显示MRD清除率很高（＜0.05％突变等位基因）：79％（22/28CR患者；或65％），22/35分，ITT），当包括另外1例未经PCR检测且骨髓流式细胞术呈阴性的CR病例时，该比例升至82％（ITT为66％）。

　　在治疗结束后21个月的中位随访中，31名有反应的患者中RFS较高，在治疗后获得PR的唯一病例中仅有1例复发（3％）。

　　这项研究在现实生活中验证了为R/RHCL患者提供的V+R无化疗方案的高效性和耐受性，包括使用生物仿制药利妥昔单抗的节省成本。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。