早期使用氨己烯酸对结节性硬化症患者局灶性癫痫发作及认知能力的影响研究

　　结节性硬化症（TSC）患儿在癫痫样脑电图（EEG）首次出现时即开始服用氨己烯酸，是否会对其24个月时的神经认知发展产生积极影响？

　　为了解答这一问题，我们进行了一项IIb期多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。本试验对比了TSC婴儿在首次出现癫痫样EEG时即开始服用氨己烯酸，与在癫痫发作时才开始服用的效果。我们主要关注的是婴儿和幼儿发展贝利量表第三版（Bayley-III）在24个月时的认知评估分数。同时，我们也观察了耐药性癫痫的发病率、其他发育结果，以及氨己烯酸的安全性等次要结果。

　　在研究共纳入的84名婴儿中，12名因筛查失败被排除，4名直接接受了开放标签的氨己烯酸治疗，另有12名因脑电图正常而未进行随机分组。最终，56名婴儿被随机分配到早期氨己烯酸组（n=29）或安慰剂组（n=27）。在安慰剂组的27名受试者中，有19名在后续转为开放标签的氨己烯酸治疗，从随机分组到转换治疗的中位时间为44天。

　　研究结果显示，在24个月时，无论是早期服用氨己烯酸还是安慰剂的婴儿，他们在Bayley-III认知综合评分上并无显著差异。同时，两组在24个月时的总体癫痫发病率、耐药性癫痫的发病率、首次癫痫发作的时间，以及其他发育结果方面也未发现明显差异。值得注意的是，氨己烯酸组的婴儿痉挛症发病率较低，且痉挛出现的时间较晚。在安全性方面，两组的不良事件发生率相似。

　　因此，我们得出结论：基于癫痫发作前脑电图的癫痫样活动进行的氨己烯酸预防性治疗，并不能改善TSC儿童在24个月时的神经认知结果，也无法延迟癫痫的发作或降低24个月时局灶性癫痫发作和耐药性癫痫的发病率。然而，预防性使用氨己烯酸似乎与婴儿痉挛症的发病时间较晚和发病率较低有关。

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