婴儿癫痫痉挛综合征患者使用氨己烯酸的十五年真实世界研究

　　婴儿癫痫痉挛综合征（IESS）是婴幼儿期的一种难治性癫痫。目前，氨己烯酸（VGB）是该病症的主要治疗药物，而在氨己烯酸疗效不佳时，通常会考虑添加类固醇药物。

　　本研究旨在深入探讨氨己烯酸在婴儿癫痫痉挛综合征治疗中的长期效果，并分析影响治疗反应、反应时间、复发情况以及与痉挛复发时间相关的因素。

　　我们纳入了198名婴儿癫痫痉挛综合征患者（女性占比46.5%），他们的发病年龄中位数为6个月（四分位数间距Q1-Q3：4.5-10.3个月），随访时间中位数为4.6年（四分位数间距Q1-Q3：2.5-7.6年）。其中，129名患者（65.2%）的病因可被识别。氨己烯酸的治疗通常在婴儿癫痫痉挛综合征确诊后的17天（四分位数间距Q1-Q3：5-57.5天）内开始。

　　研究结果显示，共有113名患者对治疗有反应（占队列的57.1%），其中64人仅接受氨己烯酸治疗，38人需要联合类固醇治疗（分别占反应者的56.6%和33.6%）。在应答者中，33人（29%）经历了痉挛复发，这些患者大多是痉挛发作较晚（p = .002）以及痉挛停止后接受氨己烯酸治疗时间少于24个月的患者。而那些接受氨己烯酸治疗时间较长的患者，复发率相对较低（45% vs. 15%； 12.8%，p = .003）。截至随访结束时，92人无癫痫发作（占整个队列的46.5%），其中26人已停药（13.1%）。仍有112人（56.6%）在接受氨己烯酸治疗，治疗持续时间中位数为3.2年（四分位数间距Q1-Q3：1.75-5.7年）。

　　本研究表明，氨己烯酸后添加类固醇的顺序治疗方案是婴儿癫痫痉挛综合征中氨己烯酸-类固醇组合方法的有效替代方案。这种方案能够减少与类固醇相关的不良事件，以及降低氨己烯酸-类固醇组合治疗带来的风险。根据我们的数据分析，7天的时间似乎足以评估氨己烯酸的治疗效果，并在必要时快速添加类固醇。持续使用氨己烯酸2年可以平衡复发风险和治疗引起的不良事件。

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