婴儿癫痫痉挛综合征患者使用氨己烯酸的长期真实世界研究

　　婴儿癫痫痉挛综合征（IESS）的治疗策略中，氨己烯酸（VGB）被广泛应用。当患者对氨己烯酸的电临床反应（包括痉挛症状和脑电图[EEG]表现）不佳时，通常会考虑添加类固醇药物。然而，这种组合疗法的长期效果和安全性尚需深入研究。

　　本研究旨在分析婴儿癫痫痉挛综合征患者在使用氨己烯酸治疗过程中的短期和长期反应、反应时间、复发情况、痉挛复发的时间点，以及在最后一次随访时患者的痉挛状态。同时，我们也探讨了与这些因素相关的各种变量

　　我们纳入了198名患者（女性占46.5%，IESS发病年龄中位数为6[4.5-10.3]个月，随访时间中位数为4.6[2.5-7.6]年），其中129名（65.2%）患者具有可识别的病因。氨己烯酸在IESS诊断后中位数为17（5-57.5）天开始使用。结果显示，共有113名患者（占队列的57.1%）对治疗有反应，其中64名患者仅接受氨己烯酸治疗，38名患者接受了氨己烯酸联合类固醇治疗。在应答者中，33名（29%）经历了痉挛复发，这些患者主要是痉挛发作较晚的人（p=.002），以及痉挛停止后接受氨己烯酸治疗时间少于24个月的患者。而那些接受氨己烯酸治疗时间较长的患者，复发率相对较低（45% vs. 15%，p=.003）。在最后一次随访时，92名患者（占整个队列的46.5%）无癫痫发作，其中26名患者已停止治疗（13.1%）。仍有112名患者（56.6%）在接受氨己烯酸治疗，治疗持续时间中位数为3.2（1.75-5.7）年。

　　本研究表明，氨己烯酸后添加类固醇的顺序治疗方案是婴儿癫痫痉挛综合征中氨己烯酸-类固醇组合疗法的有效替代方案。这种策略能够减少与类固醇单独使用或与氨己烯酸联合使用相关的不良事件。根据我们的数据分析，7天的时间似乎足以评估氨己烯酸的治疗效果，并在必要时快速添加类固醇药物。持续使用氨己烯酸2年可以在降低复发风险和治疗引起的不良事件之间达到平衡。

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