Olezarsen在家族性乳糜微粒血症综合征中的积极后期结果

　　olezarsen对患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的一项后期研究的积极结果，FCS是一种罕见的遗传性疾病。

　　由于脂蛋白脂肪酶的功能受损，FCS患者无法有效分解通过饮食摄入的脂肪或甘油三酯（TG），并且患急性胰腺炎和其他慢性健康问题的风险很高。

　　目前尚无FDA批准的FCS治疗方法。

　　Olezarsen是一种RNA靶向研究性配体偶联反义药物，旨在抑制人体apoC-III的产生，apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中的TG代谢。

　　3期Balance试验的完整结果在今年的美国心脏病学会年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上，该试验将患者每四个星期随机分配接受olezarsen80毫克、50毫克或安慰剂。

　　在该研究的较高剂量组中，olezarsen表现出统计学上显着的安慰剂调整后TG水平从基线到6个月降低了44％，从6到12个月降低了59％。经过安慰剂调整后，apoC-III的下降十分强劲，并持续了6个月和12个月，分别为75％和81％。

　　Olezarsen还降低了50mg组的TG水平，但与安慰剂相比，这种差异在六个月时没有统计学意义。然而，从6个月到12个月的减少确实有所改善，olezarsen50mg实现了安慰剂调整后TG的44％减少。

　　与安慰剂相比，接受olezarsen治疗的患者在12个月期间的急性胰腺炎事件明显减少，并且在基线和12个月之间，经安慰剂调整的全因住院率减少了84％。

　　Olezarsen已获得美国食品和药物管理局针对FCS治疗的快速通道认定、孤儿药认定和突破性疗法认定。除了这个患者群体之外，Ionis还在3期试验中评估该药物作为严重高甘油三酯血症的治疗方法。

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