Nulibry/fosdenopterin治疗罕见遗传病钼辅因子缺乏症A型患者

　　美国药品和保健品监管局（MHRA）已批准TMCPharma的Nulibry（fosdenopterin）用于治疗罕见遗传病钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者。

　　据估计，全球100,000至200,000名新生儿中就有1人患有MoCD，当身体无法产生环状吡喃蝶呤单磷酸时，就会发生MoCD。这会导致亚硫酸盐积聚，亚硫酸盐有毒并会损害大脑，导致癫痫发作、不自主运动和进食困难等症状。

　　静脉注射的磷腺蝶呤可提供MoCD患者分解有害亚硫酸盐化合物所需的缺失物质。

　　MHRA通过欧盟委员会决策依赖程序批准了该疗法，并得到了涉及52名MoCDA型患者的五项研究的积极结果的支持。

　　将15名接受磷蝶呤治疗的患者的结果与两项研究的历史数据进行了比较，这两项研究涉及37名未接受磷蝶呤或任何其他治疗的患者。

　　一年后，接受磷蝶呤治疗的患者中约有93％存活，而未治疗组的存活率约为75％。研究还表明，在患者出现严重脑损伤之前开始使用磷蝶呤治疗可以保留经口进食的能力，并改善运动和认知功能的生长和发育。

　　就在几天前，MHRA批准了复合抗生素Exblifep（头孢吡肟/恩美唑巴坦）用于治疗成人尿路感染（UTI）、住院期间获得的某些肺炎类型和菌血症。

　　这一批准是通过监管机构新的国际认可程序获得的，并得到了一项涉及1,041名成年人的研究证据的支持，该研究表明，在治疗包括急性肾盂肾炎在内的复杂尿路感染时，Exblifep比辉瑞的联合抗生素Tazocin（哌拉西林/他唑巴坦）更有效。

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